公民科学家如何推动医学研究

米2007 年 11 月，十几个人出现在克里斯托弗·奥斯汀 (Christopher Austin) 管理的国立卫生研究院 (NIH) 实验室。 死于致命的胆固醇代谢紊乱、尼曼匹克病 C 型 (NPC) 的儿童的父母与科学家和医生聚集在一起寻找治疗方法。 他们希望共同努力寻找有效的药物并在几年内将其投入临床试验，从而加快药物开发的典型时间表。 他们希望找到一种化合物，可以延长患有这种罕见疾病的儿童的生命，这些儿童通常死于 19 岁。

在科学方面，会议取得了成功。 奥斯汀博士的实验室已经建立了一个机器人系统，可以与制药公司的系统相媲美，从而能够快速筛选药物库。 会议结束时，他同意使用机器人在皮肤细胞上测试数千种不同的药物，这些药物是一名医生在对患有 NPC 疾病的儿童进行研究时收集的。 一旦他们列出了一份有前途的药物清单，这些药物可以使滞留在细胞中的胆固醇再次移动，父母和研究人员就会聚在一起筛选候选药物，并找出要推进的药物。

但那天建立的伙伴关系不仅专注于推进科学。 合作成员还开展了一项非凡的社会实验，其影响远远超出了 NPC 疾病。 他们正在测试这样一种想法，即专业科学家和公民科学家都具有宝贵和重要的专业知识，可以作为平等的合作伙伴一起工作，以确定并帮助开发潜在的疾病治疗方法，特别是那些可能被制药公司或生物技术公司忽视的疾病，因为它们是不常见。

在会议期间，奥斯汀博士强调了科学实验过程中可能出现的一些潜在障碍。 他解释说，有时一种在动物身上看起来很有前途的药物在人身上却不起作用，或者有意想不到的有害副作用，必须放弃。 后来，他意识到他应该也谈谈对他们正在进行的社会实验的威胁。 他说，这不仅仅是因为患有致命疾病的重病儿童的父母和过去常常在实验室进行基础研究的科学家可能有不同的议程。 他主要担心的是，“他们有不同的信仰体系。”弥合这种分歧是一项挑战。 科学家和患者可能不愿提出分歧，担心合作可能还没开始就停止了。 奥斯汀博士指出，许多患者甚至觉得能得到科学家的关注是幸运的，或者“觉得他们对当地语言的了解还不够聪明，无法明智地讨价还价。” 即便如此，奥斯汀博士从他在 NPC 协作中的工作中学到的关键事情之一是：“我们需要一部宪法。”

近年来，患者，尤其是那些患有罕见或致命疾病的患者，已经决定他们不再愿意将科学留给科学家。 许多人意识到，制药公司并未针对他们的情况开发新的治疗方法，通常是因为市场太小，无法证明鉴定、测试和批准新药所需的资源和投资是合理的。 即使这些公司愿意尝试，研究表明，从实验室提出有前途的想法到市场批准的时间将近 17 年，这对于帮助现有患者来说太长了。 研究人员经常追求反映他们自己兴趣的科学问题，而不是他们打算帮助的患者的兴趣。

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为了寻求答案，患者开始收集和分析自己的医疗数据。 他们使用互联网找到彼此，并加入其他志同道合的患者或家人的聊天群组，并在 Facebook 上组织社区。 他们找到了与他们一起工作的科学家，并发起了合作，就像在奥斯汀博士的 NIH 实验室开始的那样。

直到那时他们才意识到，传统上指导科学研究和合作伙伴关系的规则和框架似乎并不适用。

半个多世纪以来，医学研究的重点一直是个体研究者发起的发现和实验室内的实验。 几十年来发展起来的研究伦理体系的建立是为了保护弱势群体免受科学家、医生和研究人员的伤害，这些群体传统上比患者或家庭拥有更多的权力和更多的信息。 当家庭和患者开始推动科学发展时，并没有既定的规则体系。

在 NPC 合作的科学家和家长拟定的测试线索清单中，有些化合物是家长可以自行购买并在孩子身上试用的化合物，无需科学家批准。 对于谁应该决定在动物身上有希望但其毒性作用尚未完全了解的实验药物应该在人类身上试验多久，存在分歧。 父母希望优先考虑他们认为最符合自己孩子利益的事情，同时又不伤害团队中的其他人。 科学家们感到对更广泛的社区负有道义上的责任，尤其是对那些甚至还没有出生的病人。 当科学家们强调唯一有效的研究形式是收集数据以造福于未来而非当前的患者时，一些家长表示反对。 他们没有办法评估和解决他们的分歧。

公民科学家和专业科学家之间的伙伴关系——比如奥斯汀博士实验室发起的伙伴关系——正变得越来越普遍。 为了真正蓬勃发展，他们需要由所有合作成员起草的书面协议，确定如何应对当患者被视为科学知识的创造者而不仅仅是研究对象时出现的挑战。

一些推动这种契约向前发展的尝试已经启动。 一群科学家和研究人员在伦敦会面，试图敲定一个新的社会契约版本，以解决以患者为主导的研究的伦理问题。 该提案的创建者认识到，公民研究人员和科学家都对社会和彼此负有责任，以做出可以造福所有人的工作。 科学家仅仅告诉患者和家属他们没有产生严谨的科学是不够的； 这些研究人员在他们于 2015 年发表在医学伦理学杂志上的一篇论文中指出，专业科学家有义务帮助公民科学家做得更好。根据他们制定的合同条款，父母可以资助、启动和推动科学项目，以拯救自己孩子的生命，但实验的设计和数据收集的方式也应该有利于更广泛的社区。

2 月，Patient-Led Research Collaborative 的成员讨论了他们自己版本的社会契约，该组织由 Long Covid 患者和研究人员组成。 他们创建了一套记分卡，旨在从患者的角度定义网络研讨会上一位患者研究人员所说的“可接受协作的新基线”。 为了实现这一目标，记分卡衡量了公民科学家和专业科学家经常发生摩擦的各种不同领域，特别是传统上专门属于专业科学家领域的领域，例如提出假设、设计研究、分析数据、和发表论文。

这些记分卡是与医学专业协会理事会合作开发的，在某些方面可以被视为试图撰写未来宪法的开篇宣言，确立患者对自己身体和状况的专业知识必须推动科学发展。 “我们的目的是在群体之间创造一种共享语言，”该合作项目的联合创始人汉娜·魏 (Hannah Wei) 说。

患者主导研究合作咨询委员会成员、美国卫生与公共服务部前首席技术官苏珊娜·福克斯表示，记分卡有助于建立涉及与患者相关的任何类型研究的合作伙伴关系，而不仅仅是那些患有长期Covid的人。 “科学家和患者历来没有一套共同的原则，甚至没有表达这些原则的方式，”她说，并补充说记分卡有助于填补空白。 “我不认为这是宪法，”福克斯女士说。 “但记分卡是伙伴关系朝着自己的章程迈进的一种工具。”

在十多年的过程中，在 Austin 博士的实验室中进行的 NPC 合作改变了方向和形式。 科学家们——无论是专业人士还是市民——共同努力，确定了一种名为环糊精的有前途的化合物，在临床试验中对其进行了测试，记录了数据，并撰写了科学论文。 他们在流程的每一步都直接与美国食品药品监督管理局接洽。 他们仍然希望获得 FDA 对该化合物的批准，尽管不能保证他们会成功。 奥斯汀博士希望他们所做的一切也将有助于告知其他共同追求科学以制定宪法的人。 “把它写下来是值得的，”他说。

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