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以色列独立公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药品数量，用两只手的手指头就能数过来。 Teva Pharmaceutical Industries（TASE：TEVA；纽约证券交易所代码：TEVA）拥有四家公司，包括治疗 MS 的 Copaxone、治疗帕金森氏病的 Azilect、治疗与亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈症的 Austedo 和预防性治疗偏头痛的 Ajovy。 另一个是 Interpharm，它注册了 Rebif，但不再是以色列公司。 Kamada（TASE：KMDA；纳斯达克：KMDA）、RedHill Biopharma（纳斯达克：RDHL）、Protalix Biotherapeutics（TASE：PLX；NYSE：PLX）、Purple Biotech（纳斯达克：PPBT）、Chiasma 以及最近的 UroGen Pharma 也加入了他们的行列（纳斯达克股票代码：URGN），2020 年。这些公司生产的药物都经过了具有挑战性的临床试验，但它们都是已知物质的变体。 事实上，自 2002 年 Rebif 获批以来，除 Teva 的一种药物外，没有其他非基于现有产品的药物获批。
2023 年，以色列公司 MediWound（纳斯达克股票代码：MDWD）、Gamida Cell（纳斯达克股票代码：GMDA）、BioLineRx（TASE 股票代码：BLRX；纳斯达克股票代码：BLRX）和（再次）Protalix，除了来自Teva，一种治疗精神分裂症的延迟释放版本。 其中三款产品具有全新的作用机制。
是什么导致四家公司在多年干旱之后同时到达终点线？ 一种解释在于生物医学行业退出模式的变化。 这些公司不一定想在完成药物开发的同时继续负责，但由于（到目前为止）他们没有收到任何有价值的收购要约，他们不得不这样做。
也有正面的解释。 所有这些公司都设法在富足时期在纳斯达克或纽约证券交易所筹集资金。 正如美国证券交易所近年来所允许的那样，每家公司都在几年内以相当小的规模筹集了数亿美元。
此外，就四家公司中的三家而言，在特拉维夫证券交易所上市的 Clal Biotechnology Industries 是主要股东。
这四家公司还有其他一些共同点：他们都针对相当小的市场，并且在他们的发展轨道上得到了一定的放松，这是近年来普遍存在的其他事情。 这就是使以色列公司能够以仅几亿美元的投资就达到批准申请阶段的原因，而不是为大型市场开发药物所需的数亿美元甚至数十亿美元。
股价没有反应
如果 FDA 确实批准了这些药物，这些公司将能够在几个月后开始销售它们，同时他们会努力为这些药物获得保险。 还有介于批准和未批准之间的中间状态，例如要求提供更多信息、进行小型补充试验、进行另一项昂贵的功效试验（尤其是因为大多数公司只进行了一次 3 期试验）、进行另一项工厂审核、等等。 根据 FDA 的要求，任何此类部分回应都可能会推迟几个月到几年的批准。 有时，提供所需的附加信息是一个成本很高的过程，以至于使产品不经济。
在重大试验或药物可能获批之前，相关公司的股价普遍会上涨，但这四家公司的股票在过去两年都表现不佳。 它们比峰值下降了 70-80%。 尽管可能获得批准，但所有这些股票距离纠正跌势还有很长的路要走，而且除了 Protalix 之外，没有出现显着上涨。
也许随着收到 FDA 的回应时间的临近，这种情况还会发生，但今年抑制生物医药行业的市场力量可能比押注积极结果的愿望更强烈。 也许那些可能投资小型独立公司的人担心这样的结果会导致进一步集资，对股价造成压力，除此之外，他们知道批准只是一个开始。
批准后的第二天
一家独立制药公司的艰难日子在获得批准后的第二天变得更加艰难。 这些公司中的每一个都将进入一个已经存在竞争的市场，即使不一定是类似的产品。 每个人都将面临定位、定价、营销和生产的挑战，并且每个人都以不同的方式应对这些挑战。
医疗伤口： 将与外科医生竞争的烧伤局部治疗
成立时间：2000
首席执行官：奥弗戈南
领域：治疗伤口和烧伤
市值：6700万美元
今年 5 月任命 Ofer Gonen 为首席执行官的 MediWound 可能会在未来几天内获得上市许可。 该公司开发了一种基于菠萝植物治疗烧伤的产品，它可能是首批获得 FDA 批准的植物药公司之一，尽管重点更多地放在植物的加工方式上。
该产品可去除烧伤处的坏死组织（也可能是伤口处的坏死组织，但即将获得批准的产品仅适用于烧伤）。 它主要与去除烧伤的手术竞争，后者需要更昂贵的人力并去除更多健康组织。 该产品已在欧洲上市销售。 美国治疗成人烧伤的市场估计为 2 亿美元，MediWound 已与 Vericel 签署了营销协议。
截至 9 月底，MediWound 拥有 3500 万美元现金。 10 月，它筹集了 3000 万美元，并将获得 750 万美元作为里程碑付款，这意味着它有足够的现金维持到 2025 年。同时，治疗伤口的产品也可能会有进展，该产品具有更大的潜在市场，该公司已经表示正在研究进一步战略协议的选择。
Gamida细胞： 提高骨髓移植的成功率
成立时间：1998
首席执行官：阿比盖尔詹金斯
领域：改善癌症患者的骨髓移植
市值：9000万美元
Gamida Cell 开发了一种产品，旨在提高干细胞移植治疗血癌的成功率。 在一项临床试验中，该公司证明其产品将移植免疫系统吸收所需的时间从 22 天减少到 12 天。这是一个显着的减少，因为节省的时间对移植中心来说是宝贵的时间，但对移植中心来说是危险的。没有主动免疫系统的患者。 该试验还显示患者感染和住院时间减少。
FDA 最初的批准日期是 1 月 30 日，但在文件提交后，FDA 要求提供更多信息。 投资者的反应是股价下跌 20%，但在最终批准日期之前要求提供更多信息通常比在最终批准日期之后提出的要求更可取。
Gamida Cell 正准备将其产品推向市场，尽管它还有其他有趣的产品正在筹备中，但目前它正在将大部分资源投入到这一过程中。 它的优缺点是市场小。 它认为，其产品每年可能与 70 个医疗中心的约 10,000 名患者相关，这些患者可由 25 名销售人员负责。 其中 19 个中心已经试用过该产品。
该公司将不得不为其产品定价。 保险公司会接受吗？ 与他们相比，它持有的名片是节省住院时间和并发症。 无论如何，获得报道需要时间，公司必须首先准备好自己资助一些程序，以帮助产品获得动力。
Gamida Cell 打算在耶路撒冷工厂生产。 生产很复杂，公司必须确保盈利。
Protalix： 与法布里病的主要治疗方法进行正面交锋
成立时间：1993
首席执行官：德罗巴山
领域：用于治疗罕见疾病的植物细胞蛋白提取
市值：6000万美元
Protalix 用于治疗罕见遗传病 Fabry Disease 的药物将进入由 Genzyme（赛诺菲）和 Fabrazyme 主导的竞争市场。 Amicus Therapeutics 也在这个市场上推出了 Galafold，它是口服药物，仅适用于部分患者。 在美国之外，Shire（武田）十年来一直在尝试获得 FDA 的治疗批准，但没有成功。
法布里病源于阿尔法半乳糖苷酶 A 酶的缺乏，所有这些产物实际上都是人体无法产生的蛋白质。 基因编辑治疗目前正在进行试验。 这些是为了让身体自己产生蛋白质。 一家开发这种疗法的公司在试验中遭遇了广为人知的失败。
Protalix 进行了三项试验以证明其产品的有效性和安全性，其中一项是与 Genzyme 产品的正面交锋试验。 为了获得 FDA 的批准，它必须证明其产品不逊色于 Genzyme，它确实做到了。 该公司现在正在进行两项进一步的试验，以用于营销目的和以所需价格获得保险范围。
Protalix 与意大利公司 Chiesi 签署了营销协议，这将节省直接成本和缺乏经验的代价，但会使其完全依赖该公司。 Protalix 已经经历过这种对辉瑞的依赖，它与辉瑞签署了其先前产品戈谢病的营销协议，但对市场失去了热情。 Chiesi 是一家中型公司，Protalix 的产品在其计划中显然很重要。
Protalix 预计该产品的最高年收入为 150-2 亿美元。 它将在其位于 Karmiel 的工厂生产，并在那里生产戈谢处理剂。
该公司拥有 2000 万美元现金，将持续到 2023 年最后一个季度。如果获得 FDA 批准，它显然会收到 Chiesi 的里程碑付款，并将开始为其生产。 否则，如果它不筹集资金，它可能会陷入财务困境，即使它有更多的药物正在筹备中。 在电话会议上，分析师对正在筹备中的独特产品表现出比即将推出的产品更大的兴趣。
BioLineRx： 节省治疗血癌的住院费用
成立时间：2003
首席执行官：菲利普·瑟林
领域：购买药物并开发它们
市值：4000万美元
与 Gamida Cell 一样，BioLine 也瞄准了血癌治疗市场，但其产品是为接受自身骨髓移植的患者设计的。 该产品有助于从患者体内动员细胞，并将进入一个已有两种类似产品的市场。 大多数患者接受的是一种名为 GCSF 的仿制药，但这需要的不仅仅是 BioLine 提供的单一治疗，因此 BioLine 的产品可以节省医院的时间和金钱。 在一项经济效益研究中，BioLine 显示出与 GCSF 相比有 19,000 美元的优势，与 GCSF 与 Genzyme 生产的另一种产品联合治疗相比有 30,000 美元的优势，后者将治疗次数减少到两次但成本更高。 这是在考虑尚未确定的 BioLine 产品价格之前。
由于BioLine认为其产品优势明显，因此决定自主生产和销售。 该公司估计其在美国的潜在销售额为每年 3.6 亿美元。 与 Gamida Cell 一样，它的目标是 70 个移植中心，那里进行了 80% 的治疗，因此大概需要相同的营销人力，即 20-30 名销售人员。 与其他公司一样，它需要保险公司的保险才能从该产品中获得可观的收入。
BioLine 最近筹集了 5500 万美元，这将使它能够在获得批准后推出该产品。
由 Globes 出版，以色列商业新闻 – en.globes.co.il – 2022 年 12 月 29 日。
© Globes Publisher Itonut (1983) Ltd. 版权所有，2022 年。
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