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一种刚刚获得 FDA 批准的有争议的 ALS 新药可能会使患者的生命延长数月，但一些科学家质疑它是否真的有效。
Manuel Balce Ceneta/美联社
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一种刚刚获得 FDA 批准的有争议的 ALS 新药可能会使患者的生命延长数月，但一些科学家质疑它是否真的有效。
Manuel Balce Ceneta/美联社
美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）批准了一种有争议的新药，用于治疗被称为 ALS 或 Lou Gehrig 病的致命疾病。
这一决定受到了患者及其倡导者的欢迎，但也受到了一些科学家的质疑。
里维里奥，由马萨诸塞州剑桥的 Amylyx Pharmaceuticals 制造，获得批准 一项研究 仅 137 名患者。 结果表明，这种药物可能会将患者的生命延长五到六个月，甚至更多。
ALS 协会主席兼首席执行官 Calaneet Balas 说：“六个月可以参加女儿的毕业典礼、婚礼、孩子的出生。” “这些都是非常大的、具有纪念意义的事情，许多人希望确保他们能够看到并参与其中。”
Balas 说批准是正确的决定，因为 ALS 患者通常会在诊断后两到五年内死亡，而且“现在没有很多可用的药物”。
但 大卫林德博士临床和经济评论研究所的首席医疗官，对 Relyvrio 不太确定，它每年的成本约为 158,000 美元。
他说：“我完全理解为什么人们会想办法把它带给病人。” “人们普遍担心审判可能是错误的。”
ALS 通过逐渐破坏控制自主运动（如行走、说话、进食甚至呼吸）的神经细胞，每年在美国造成约 6,000 人死亡。 Relyvrio 是两种现有产品的组合，旨在减缓疾病进程。
该药物的支持者表示，小型试验表明它有效。 但 FDA 的科学家和 专家小组 那建议FDA，不太确定。
通常，FDA 批准需要两项独立研究——每项研究有数百名参与者——显示有效性，或者一项大型研究具有明显积极的结果。
3 月，外周和中枢神经系统药物咨询委员会得出结论，Amylyx 研究没有提供“实质性证据”证明其药物有效。 然后在 9 月，在罕见的第二次审议药物的会议上，专家组改变了方向，投票赞成批准。
第二次投票是在 FDA 神经科学办公室主任 Billy Dunn 博士鼓励委员会在考虑可能帮助面临某些死亡的人时行使“灵活性”之后进行的。
对 Relyvrio 的更大研究， 凤凰审判， 进展中。 但结果还有一年多的时间。
该研究的阴性结果将对 Amylyx 和 ALS 患者造成重大打击。
“如果你有一种可以延长生命五个月的药物，”林德说，“你应该能够在更大的试验中证明这一点。”
与此同时，他说，也许 Amylix 应该对他们的药物收取更少的费用。
Relyvrio（在加拿大以 Albrioza 销售）是 Amylyx 制造的唯一产品，Amylyx 是一家不到十年前由 Joshua Cohen 和 Justin Klee 创立的公司，他们一起就读于布朗大学。
克利为这种药物的价格辩护，称这将使公司能够开发出更好的治疗方法。 “这不是治愈方法，”他说。 “我们需要继续投资，直到治愈 ALS。”
Klee 和 Cohen 还承诺 Amylyx 将根据 Phoenix 试验的结果重新评估其药物。
“如果凤凰试验不成功，”克利说，“我们将为患者做正确的事，包括自愿将药物从市场上撤下。”
不过，科恩和克利承认，该决定需要公司投资者及其董事会的支持。
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