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下注黑
开发人员越来越依赖 FDA 的捷径来获得加速的药物批准，而他们的确认试验却被推迟，政府支持的医疗保健系统为此付出了数十亿美元的代价，最近的一项分析来自 彭博社 消息 表明。
FDA 的加速批准计划，其中 2012 年成为法律，允许 FDA 根据早期试验结果批准药物，旨在帮助制药商开发满足未满足医疗需求的治疗方法。
在过去的 30 年里，监管机构于 1992 年首次推出加速计划后，约有 300 项主要针对抗癌药物的上市申请获得批准，部分原因是为了加快 HIV 药物的市场准入。
在批准加速路径下的药物时，FDA 监管机构使用替代终点，例如射线照相图像和体征，这些被认为可以预测药物的临床益处，
但是，为了继续获得批准，开发人员需要进行验证性临床试验以证明其直接临床益处。 与此同时，那些部分经过验证的药物可以留在市场上，在某些情况下，即使他们的确认试验被推迟，也能为开发商带来数十亿美元的销售额。
该机构的加速批准在 2020 年达到顶峰，共有 47 项此类批准，随后分别下降到 2021 年和 2022 年的 25 项和 15 项，因为当 FDA 使用它来清除针对具有挑战性的医学领域的药物时，该计划引发了争议。
2021 年，FDA 违背了其独立专家的建议，加速批准由百健（BIIB）和卫材（OTCPK：ESALF）（OTCPK：ESAIY）开发的阿尔茨海默氏症疗法 Aduhelm。
做出该决定后，卫生与公众服务部监察长办公室发现，在加速批准下清除了药物负担，但其确认试验至少延迟了六个月。 根据 HHS-OIG，在 2018 年至 2021 年期间，加速批准和延迟确认试验的药物在医疗保险和医疗补助计划中的成本为 18B 美元。
根据 彭博社 分析显示，截至 4 月，19 种加速批准药物的验证性研究尚未完成，这意味着试验落后于计划或超过了官方截止日期。 还有其他七种药物的开发人员已向 FDA 提交了一些临床数据，因此未被归类为延迟验证试验的药物。
在此背景下，FDA 对加速批准未完成或失败的验证性临床研究持坚定立场。
今年，包括总部位于瑞士的 Covis Pharma 的早产药物 Makena 在内的两种仓促获批的药物已撤出市场。 经过漫长的监管斗争，Covis 在 Apollo Global Management (APO) 的支持下，在加速批准十多年后，于 3 月将 Makena 撤出市场。
根据 彭博分析，加速审批的流失在2021年和2022年达到顶峰，每年有7个此类药物退出。
加速途径也帮助了默克（Merck）等制药专业公司（纽约证券交易所代码：MRK), 百时美施贵宝 (纽约证券交易所代码：BMY), 艾伯维 (纽约证券交易所代码：ABBV) 和强生公司 (JNJ) 维持其部分抗癌药物的重磅炸弹地位。
HHS-OIG 的调查结果表明，由艾伯维 (ABBV) 和强生 (JNJ) 开发的 Imbruvica 在 2018 年至 2021 年期间导致医疗保险和医疗补助支出 7.07 亿美元，尽管该血癌药物的某些验证性试验仍被推迟。 与此同时，Bristo Myers (BMY) 的抗 PD-1 免疫疗法 Opdivo 在此期间为 Medicare 和 Medicaid 花费了 6.31 亿美元。
一些制药商的商业模式完全依赖于加速审批。 Sarepta 疗法（纳斯达克股票代码：SRPT) 赢得了 FDA 加速批准其产品组合中的所有三种药物，多年来为 Duchenne 肌营养不良症患者带来了 $2.5B 的销售额。
这家专注于 RNA 靶向疗法的生物技术公司尚未完成 Exondys 51 和该公司其他两种药物的验证性研究，Exondys 51 是 2016 年首次获得加速批准的药物。 Exondys 51 在 2018 年至 2021 年期间花费了 Medicare 和 Medicaid 6.74 亿美元，因为其确认性试验在获得批准后四年仍未开始。
从那时起，FDA 对其加速批准计划有了更多的支持。 去年 12 月，国会通过了一项立法，其中要求开发商在批准时进行确认性临床试验。
Sarepta (SRPT) 将 Exondys 51 计划的延迟归因于多种因素，包括 FDA 提出的一些要求。 该公司的目标是在 2024 年完成对 Exondys 的验证研究，并在一年后完成对其他两种药物的验证研究。
与此同时，由于加速批准，Sarepta (SRPT) 也在扩大其基因治疗计划，根据首席执行官道格拉斯英格拉姆的说法，“如果没有 Exondys 的批准，该计划将不会存在。”
到 5 月 29 日，在 FDA 顾问小组大约一周前支持其加速批准后，该生物技术公司有望赢得 FDA 对其与罗氏（场外交易市场代码：RHHBY）（场外交易市场代码：RHHBF）合作的 Duchenne 基因疗法 SRP-9001 的批准。
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