第一种获得完全批准的阿尔茨海默氏症药物并不容易获得

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我这是数百万阿尔茨海默氏病患者及其家人一直在等待的决定——第一个完全批准的治疗该疾病而不是其症状的药物。 7 月 6 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 完全批准 Lecanemab（或 Leqembi）用于治疗早期、轻度神经退行性疾病患者的阿尔茨海默病。

医生已经可以开出由卫材公司（Eisai Inc.）和百健（Biogen）生产的lecanemab，因为自一月份以来，它已在 FDA 的加速批准下上市，但有条件批准的使用受到限制。负责运营 Medicare 的 Medicare 和 Medicaid 服务中心 (CMS) 决定，作为对加速批准的回应，它不会承担 lecanemab 每年 26,500 美元的费用，除非人们参加一项临床试验，继续收集有关该药物的安全性和有效性数据。药物。 CMS 表示，只有当该药物获得 FDA 的全面批准（目前已获得批准），并且人们注册登记要求医生继续报告使用该药物的患者的安全性和有效性数据时，它才会在研究之外报销该药物。

一些患者权益倡导者表示，注册要求使这一批准成为苦乐参半的胜利。 “这是一个标志，我们应该用香槟晚餐来庆祝，”患者权益组织“阿尔茨海默氏症之声”的联合创始人吉姆·泰勒 (Jim Taylor) 说，他的妻子杰里 (Geri) 于 2012 年被诊断出患有这种疾病。“但我们可以”直到我们知道患有这种疾病的人是否能够获得它为止。”

阿尔茨海默病协会仍然坚持认为，虽然它支持更好地了解 Lecanemab 在真实患者中的作用，但“卫材为 Leqembi 提供的数据类型的传统批准根本不需要任何类型的注册，”说玛丽亚·卡里洛（Maria Carillo），该协会首席科学官。 “我们认为所有治疗方法都有必要更多地了解安全性和有效性。但它是否需要承保？不应该这样。”

到目前为止，CMS 只提供了有关注册表的一般信息以及报销所需的信息类型，并在其网站上的一份声明中承诺，CMS 促进的门户将“易于使用”并且“尽可能放弃” -将提供下拉菜单。” 在回答《时代》杂志有关此类登记的普遍性以及其他药物的承保范围是否也有类似情况的问题时，CMS 发言人引用了治疗癌症的放射药物以及心脏瓣膜和支架等设备。在为注册系统辩护时，发言人表示，根据注册系统要求涵盖治疗方法“可以加快受益人更早获得创新技术的速度，同时确保系统性的患者保障措施到位，包括确保向临床上合适的患者提供技术，以降低治疗所固有的风险。”新技术。”

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预计 CMS 很快将提供有关注册表的更多详细信息。根据之前的陈述，它可能涉及医生已经收集的信息类型，包括大脑炎症等副作用的报告以及用于验证患者轻度阿尔茨海默病诊断的认知测试结果。 CMS 还要求提供额外的数据，记录服用该药物的患者的任何有意义的改善、任何副作用，以及这些益处和风险如何随着持续使用的时间而变化。

更为愤世嫉俗的专家表示，CMS 要求注册的决定可能是出于更实际的目标，即限制首个有效阿尔茨海默氏症疗法的支出。虽然另一种药物 aducanumab 在 Lecanemab 之前获得批准，也可以治疗这种疾病，但其结果不太一致，医生和患者都不太愿意使用它。 “通常，当 CMS 推迟工作时……这是因为成本问题，”曾在 CMS 任职的芝加哥大学经济学名誉教授托马斯·菲利普森 (Tomas Philipson) 表示。 “问题是，他们是关注总成本还是只关注药品成本？”

在芝加哥大学发表的一篇论文中，菲利普森计算出，如果更多的阿尔茨海默氏症患者接受像乐卡奈单抗这样能够延缓疾病进展的药物治疗，那么卫生系统总共可以节省 3000 亿至 1.8 万亿美元。 “在 CMS 中存在一种普遍的误解，即药物支出的增加必然会导致医疗保险成本上升，但很多时候这是不正确的，”菲利普森说。 “很多时候，当你有了新药时，医疗保健总支出就会下降，因为新药抵消了其他支出。”

无论如何，医生都需要在登记处登记，以便他们的患者可以获得药物的医疗保险报销，他们也在等待了解这个过程会是什么样子。 “我确实担心如果 [CMS] 布莱根妇女医院阿尔茨海默氏症研究和治疗中心主任 Reisa Sperling 博士表示：“这对于非大型学术医疗中心的从业者（私人诊所或那些帮助服务不足的社区的从业者）来说太困难了，那么这将进一步限制准入。”医院。对于像她这样的大型医疗中心的专家来说，加入登记处可能并不是一个巨大的提升。事实上，许多像她这样的团体已经加入了阿尔茨海默病协会的 AlzNet，这是一个记录患者使用 Lecanemab 等药物的经历的门户网站，以便其他医生可以向他们学习，并更好地了解人们对药物的反应。目前尚不清楚 CMS 的门户是否会与 AlzNet 重复，或者是否有办法简化两个系统之间的数据收集；卡里洛表示，阿尔茨海默病协会计划在即将召开的会议上与 CMS 讨论这个问题。

解决覆盖率问题，进而解决可及性问题，对于更好地了解 Lecanemab 等疾病缓解药物对阿尔茨海默氏症的真正影响至关重要。 “我认为这种药物主要是一种迟来的变革催化剂，”哈佛医学院神经学教授、新英格兰非营利性高级医疗机构希伯来高级健康中心 (Hebrew SeniorLife) 的医疗主任阿尔瓦罗·帕斯夸尔-莱昂 (Alvaro Pascual-Leone) 博士说。 “现在的痴呆症护理不应该是这样的。这是反应性的——我们会等到人们出现严重残疾，因为我们不会提前进行任何筛查，”他说。拥有像lecanemab这样的有效药物可能会促使更多的医生开始测试患者是否患有阿尔茨海默氏痴呆症的最初迹象，并引导他们不仅进行药物治疗，还指导他们改变生活方式，研究表明，这可以在某些人中减缓认知能力的进展下降高达 40%，超过 Lecanemab 记录的 27%。

“当我们只进行对症治疗时，即使是神经科医生和初级保健医生也可能存在一定的治疗虚无主义，因为诊断并不迫切，”该中心的神经科医生查尔斯·伯尼克博士说。内华达州克利夫兰诊所卢鲁沃脑健康中心。 “但现在，有了有效的治疗方法，就可以了。”

然而，设定期望很重要，因为虽然乐卡奈单抗可以减缓认知功能的持续恶化，但它无法改善人们的记忆力。从本质上讲，它推迟了病情的持续下降，为患者赢得了更多时间，让他们能够保持独立并能够照顾自己。对于像俄亥俄州奥罗拉市退休律师约翰·多梅克 (John Domeck) 这样的患者来说，拥有这段时间至关重要，他于 2019 年被诊断出患有阿尔茨海默氏症。他的医生对他的看法很诚实，告诉他和他的妻子安，他还有大约八年的时间才能康复。更严重的症状开始出现，包括言语困难、身体笨拙、更严重的记忆丧失，最后无法吞咽。近一年来，他们专注于可以减缓阿尔茨海默氏症的生活方式活动——阅读、锻炼、做拼图，以及在新冠肺炎 (COVID-19) 封锁期间尝试保持社交活动。 “我们坐在车道上与邻居交谈，”安说。 2020 年，Domeck 加入了 Lecanemab 的试验，在 18 个月的时间里，他和 Ann 不知道每月两次服用该药物还是安慰剂。研究结束后，他将于 2022 年 7 月开始在试验的开放标签部分接受该药物，该试验将再持续两年左右。 “我注意到了变化，”安谈到她丈夫去年以来的短期记忆改善时说道。两周前，在一次与亲戚的海滩聚会上，她说约翰记得他们过去家庭圣诞节庆祝活动中提供的饮料。 “这让我震惊，”她说。 “他以前永远不会记得的短期事情，现在他会记得了。” 疾病的进展使他们能够继续旅行，而约翰则可以继续打高尔夫球。