美国 FDA 批准 Pharming 的免疫紊乱药物

通过 Mariam Sunny 和 Khushi Mandowara

（路透社）——这家荷兰公司表示，美国食品和药物管理局 (FDA) 周五批准了 Pharming Group 的药物，用于治疗导致免疫系统减弱的罕见遗传疾病。

Leniolisib 将以 Joenja 品牌销售，成为美国首个获批用于治疗活化磷酸肌醇 3-激酶三角综合征 (APDS) 的药物，这是一种原发性免疫缺陷，影响百万分之 1 至 2 人。

Pharming 在美国上市的股票上涨 22% 至 13.75 美元。

该公司表示，Joenja 预计将于 4 月初在美国推出，并将于 4 月中旬发货。

该批准是在欧洲卫生监管机构将对 leniolisib 的加速审查转变为标准审查一个月后获得的，理由是该公司需要提交一项扩展研究的额外数据，该扩展研究是在中期分析后进行的。

APDS 导致缺乏功能性免疫细胞、B 细胞和 T 细胞，这使得患有这种疾病的人难以抵抗细菌和病毒感染。 随着时间的推移，它还会加剧永久性肺损伤和淋巴瘤的风险。

Pharming 于 2019 年从诺华公司获得了 Joenja 的全球权利，但拒绝就定价发表评论，并表示将在周一提供更多细节。

至少有两位分析师预计该药物的售价将高达 40 万美元。

Oppenheimer 分析师 Hartaj Singh 预计 Joenja 的定价在 250,000 美元至 400,000 美元之间，并预计在获得批准之前销售额将达到 2 亿至 3 亿美元。

FDA 的批准是基于一项后期研究的数据，该研究表明该药物有助于使免疫功能正常化，这是通过产生 B 细胞的免疫反应数量显着增加和淋巴结大小减少来衡量的。

Joenja 是一种口服药物，可靶向并阻断一种称为磷酸肌醇 3-激酶 delta (P13K) 的蛋白质。