[ad_1]
JHVE图片
辉瑞 (纽约证券交易所代码：PFE) 周四宣布，该公司针对血友病 B 的研究基因疗法 fidanacogene elaparvovec 在名为 BENEGENE-2 的 3 期试验中达到了主要终点，该试验涉及患有中度严重至严重疾病的成年男性。
该公司披露了 40 名受试者试验的主要数据，称一次性输注达到了 BENEGENE-2 的主要终点，表明在年化出血率方面非劣于和优于标准治疗因子 IX (FIX) (ABR) 的总出血量。
结果表明，单剂量 fidanacogene elaparvovec 导致 ABR 降低 71%（p<0.0001），治疗后的 ABR 降低 78%（p=0.0001），年输注率降低 92%（p<0.0001）。
该公司表示，实验疗法的安全性与其 Phase 1/2 期数据一致，药物耐受性良好，并补充说有 14 起严重不良事件，其中两起与治疗相关，其中 7 起 (16%)病人。
辉瑞 (PFE) 计划在 2023 年初的科学会议上披露该研究的更多关键数据。
该公司于 2014 年从 Spark Therapeutics 获得了 fidanacogene elaparvovec（也称为 SPK-9001）的许可。瑞士制药巨头罗氏（OTCQX：RHHBY）（OTCQX：RHHBF）于 2019 年以 4.8B 美元的价格收购了 Spark。
[ad_2]
Source link
