重温三大基因编辑股票

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如果您是一位纪律严明的投资者，“规则就是用来被打破的”这句格言并不适用。如果您不遵循客观方法论，那么它有什么意义呢？打破我们自己的技术投资方法是非常不舒服的，但在投资基因编辑和 AI 药物发现时我们需要做的事情。这两个主题都有一个相似的论点：

人工智能药物发现 – 一个以一致的方式大量生产成功药物的平台，其成功率高于传统方法
基因编辑 – 一个从无法治疗的疾病开始生产新药的平台

对于这两个主题，公司都会预先进行大量平台投资，以期在未来获得回报。当然，一些大型制药合作伙伴可能会拿出一些“让我们开始合作”的现金，但真正推动针头并证明这一概念的里程碑将是成功地将药物出售给似乎无法获得足够数量的美国人。由于我们的简单估值比率着眼于今天实现的潜力，因此它不适用于预计未来收入增长的大部分份额的公司。因此，很难对这些公司进行估值，尤其是当您考虑到药物开发公司固有的监管不确定性时。

与 AI 药物发现平台相比，基因编辑公司更容易让人“感觉良好”，因为它们通常承诺治愈目前无法治愈的疾病。这意味着可以加快对这些治疗的批准，因为没有其他选择。基因编辑药物首次获得批准，患者开始治愈他们的疾病时，其潜力将对公众更加明显，我们可以预期所有船只都将从这一浪潮中受益。对于那里的每一家基因编辑公司来说，生存足够长的时间才能将一种成功的药物推向市场是一个问题。一个经过验证的概念可以更容易地以优惠条件筹集资金。因此，现金与烧钱率（也称为跑道）成为基因编辑公司的关键指标。他们的主要候选人的进展也是如此，每家公司可能都选择了“在最快的时间内成功的可能性最大”。

Beam 的三大战略支柱

Beam Therapeutics (BEAM) 投资者平台的一张重要幻灯片将近期机会分为三个部分。

这“三大战略支柱”是 BEAM 发布的每份收益报告的重点，其中谈到了每个支柱所取得的进展。今年早些时候，该公司发布了一份投资者说明会，其中谈到了 2023 年的计划里程碑。所有这些都是战术性的——文件注册、第一位患者的剂量——除了一个谈到“2024 年来自 BEACON 的多名患者的数据演示”。这是来自他们的主要候选人 BEAM-101，它似乎在去年招募了第一位患者时遥遥领先。

BEAM 的投资者现在可以相当轻松地跟踪公司每个季度的进展，但我们很高兴每年检查一次。那是因为在药物开发领域，事情进展非常缓慢，值得注意的事件很少见。随着投资者重新设定他们对公司未来潜力的预期，无论是上涨还是下跌，这些往往会表现为大量的波动。除非有非常坏的消息，比如大型制药合作伙伴退出，或不利的临床结果，否则作为基因编辑投资者没有太多行动可采取。

在去年的一篇题为 Beam Therapeutics 股票：基因编辑技术的领导者？ 我们讨论了公司持续约 3.33 年的跑道。上个季度的运营亏损接近 9900 万美元，我们称其为每季度约 1 亿美元。按照这个速度，手头的 11 亿美元现金将在 2.75 年或 2026 年初用完。但如果研发支出像现在这样继续增加，它可能会更早用完，BEAM 预计“公司将为其预期的运营费用提供资金和资本支出要求至少到 2025 年。所以，让我们说更像是 2 年的跑道。如果从现在到那时有任何令人鼓舞的消息，他们可能会利用这个机会筹集资金，这可能会稀释股东。不过不要抱怨，因为筹集资金以生存对这些公司来说不是可有可无的。

Intel 上的 Intellia

就在上个月，Intellia (NTLA) 表示他们“有望在 2023 年提供来自正在进行的 NTLA-2001 和 NTLA-2002 首次人体研究的更多临床数据。” 这是我们在去年关于这两位候选人的文章中不得不说的 Intellia Therapeutics 股票与 CRISPR Therapeutics 股票:

至于 NTLA-2002，诺华公司目前正在招募患者进行“移植后两年跟踪受试者的概念验证研究”。考虑到 CRISPR Therapeutics 已经治疗了 75 名患者并基本上治愈了他们，这似乎有点落后，所以我们的主要重点将放在显示出希望迹象的体内治疗 – NTLA-2001。

分析

今年，他们预计将公布更多关于两位候选人的数据，其中一项将在本周末发布。 “正在进行的 NTLA-2002 第 1/2 阶段研究的第 1 阶段部分的最新摘要”将在会议结束后的第二天召开股东大会，希望这并不意味着他们需要在发布后进行救火这个“最新的突发新闻”。该公司的投资者平台包括一份方便的清单，供投资者在今年剩余时间内进行监控。

这将我们带到了跑道上，Intellia 的现金余额为 12 亿美元，平均每季度负运营成本为 1.15 亿美元，这意味着他们还剩下大约 2.5 年的跑道。

来自 CRISPR Therapeutics 的最新消息

支持 BEAM 和 Intellia，使投资者可以轻松地通过关键里程碑和计划的数据更新来跟踪进度。不幸的是，我们不能对 CRISPR Therapeutics (CRSP) 说同样的话，CRISPR Therapeutics (CRSP) 是一家提供大量技术细节但缺乏连贯性的平台的公司。能够在图形中可视化里程碑和后续步骤是理想的，但我们只能破译上一季度财报发布的关键部分。也许最令人兴奋的消息如下：

我们和我们的合作伙伴 Vertex 现在已经在美国、欧盟和英国完成了 exa-cel 的监管提交，使 exa-cel 有可能成为世界上第一个获得批准的基于 CRISPR 的疗法，考虑到CRISPR 平台的发现发生在十多年前。

图片来源：CRISPR Therapeutics

我们没有提供 2022 年 12 月完成的欧盟/英国申请的任何时间表，但据说美国的监管提交需要 8-12 个月，并于今年 4 月提交。这意味着我们最早可能会在今年年底知道结果。如果欧洲监管机构做出积极回应，这将是 CRISPR 编辑产品的历史性首次 MAA 申请，这意味着成功（或失败) 应该伴随着大量的宣传。

假设获得成功批准，Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 将需要开始将 Exa-Cell 提供给患者，这样资金才能开始流入 CRISPR 的金库。这对投资者来说是一个关键点，因为他们可以第一眼看到这些合作中的一个可能如何真正获得回报。由于他们正在解决无法治愈的疾病，因此采用只会受到成本的抑制。 Vertex 需要将他们的药物定价在最大化总可寻址市场渗透率的点——这是一个经典经济学价格弹性问题。或许我们应该等到获得批准后再尝试弄清楚这第一笔意外收获是什么样的。如果获得批准，我们将看到根据股价上涨反映了多少不确定性。没有跳跃意味着投资者可能期待这些批准的发生。

在我们今天谈到的三家公司中，CRISPR 似乎为基因编辑投资者带来了最大的希望。根据平均每季度 1.68 亿美元的现金消耗，他们拥有的 18 亿美元现金提供了 2.5 年的跑道，成功的批准可能会触发有助于增加跑道的里程碑付款。 CRISPR Therapeutics 现在出现在业界第一个成功故事的风口浪尖。由于这些公司喜欢一起行动，成功和失败可能会以类似的方式推动所有船只。当您检查过去一年这三只股票的回报时，很容易看出相关的价格变动。

结论

我们今天谈到的这三家公司并不是我们一直关注的唯一一家基因编辑公司。我们从 27 只基因编辑股票开始，然后将这个数字减少到 13 只，这可以在我们的技术股票目录中找到。其中，我们持有今天提到的三个名字，并喜欢 Caribou Biosciences (CRBU)，它声称有现金跑道为其目前的运营计划提供资金到 2025 年。我们出于各种原因避免使用其他名字. 如果 CRISPR Therapeutics 能够成功地将第一个基因编辑疗法推向市场，那么这就是对整个领域的巨大信任投票。除非发生任何重大事件，否则我们将在一年后回顾基因编辑领域的三大巨头。

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