BridgeBio Pharma：通往潜在成功的众多途径。 （纳斯达克股票代码：BBIO）

摧毁人最有效的方法是否认和抹杀他们对自己历史的理解”——乔治·奥威尔

我们结束了最后的 文章 小型发展公司 BridgeBio 制药公司（纳斯达克股票代码：BBIO) 去年八月在 以下方式：

该公司的管道非常有趣，足以吸引主要制药商进行合作交易。 内部人士不卖，而且地平线上有很多试验里程碑。 考虑到所有这些，BBIO 目前可能只值得持有一个小的“观察项目”，等待进一步的发展”

这几个月对公司来说是有趣的，因为他们筹集了所需的资金，看到了一些试验进展，并再次成为额外收购传闻的焦点。 我们在以下段落中回顾最近发生的事件并更新我们对 BridgeBio Pharma 的分析。

公司简介

这 总部位于加利福尼亚州的临床阶段生物技术公司拥有 管道 超过两打的开发项目，包括从早期发现到后期开发的候选产品。 该公司还有两个获批产品（TRUSELTIQ 和 Nulibry）。 它们提供给合作伙伴许可的最低收入，并且不是对公司进行此分析的关键。 BridgeBio 的开发工作针对遗传疾病。 该股票的交易价格为每股 13.50 美元，市值约为 23 亿美元。

由于 BridgeBio 有大量候选药物，出于分析目的，我们将专注于一些主要药物，因为它们是公司的关键资产之一，并且处于开发的最前沿。

Acoramidis 或 AG10 – 转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂

BBP – 398 – 一种用于 MAPK/RAS 驱动癌症的 SHP2 抑制剂

BBP-418 – 糖基化底物

Encaleret——一种钙敏感受体 (CaSR) 抑制剂

低剂量英菲拉替尼——一种 FGFR1-3 抑制剂

最近的发展：

自从我们上次夏末对该公司进行介绍以来，该公司周围已经出现了相当多的新闻。 3 月初，该公司通过 二次发行. 产品组合和管道前沿也有一些变化。 同一天，BridgeBio 的股票在公司上市后飙升。 宣布 positive 宣布了其候选 infigratinib 的积极 2 期数据，该药物正在评估用于治疗儿童 软骨发育不全，不成比例的身材矮小最常见的原因。 数据显示，试验中 10 名儿童的年度身高增长速度或 AHV 的基线在治疗后六个月就诊后上升至 6.77 厘米/年。 与软骨发育不全儿童的 3.73 厘米/年预期范围相比。 这些儿童中有 8 名是“反应者”，定义为 AHV 从基线增加至少 25%。 注册 3 期试验已经在招募患者。

自我们上次浏览 BridgeBio Pharma 以来的一些其他进展

9 月 20 日——Nulibry 在欧洲获得上市许可。

10 月 11 日——FDA 假如 快速指定 BridgeBio 的候选 BBP-398 结合 安进公司 (AMGN) 卢玛克拉斯。 批准的适应症适用于既往接受过治疗、KRAS G12C 突变、转移性非小细胞肺癌或 NSCLC 的成年患者。 1/2 期试验中的第一人也在 10 月份对这种联合治疗 NSCLC 进行了评估。

该公司还在评估 BBP-398 与 百时美施贵宝 (BMY) 重磅炸弹 Opdivo。 一项 1/2 期试验研究这种组合治疗对标准护理无反应的具有 KRAS 突变的晚期 NSCLC 发起 今年三月。

评估 BBP-418 治疗的 3 期注册研究 升腰带型肌营养不良症 Type 21 或 LGMD2I 应该会在夏天的某个时候开始。 该公司正在就这项研究的设计与 FDA 接洽，并发布了令人鼓舞的信息 数据 来自正在进行的 II 期试验。 在美国和欧洲，这种罕见疾病的可寻址人群约为 7,000 人。

最后，在三月下旬（我, 二) 该公司再次成为潜在收购传闻的主题，尽管到目前为止还没有任何结果。

分析师评论和资产负债表

分析师社区对 BridgeBio 的前景相当乐观。 过去两个月，包括摩根大通和 BTIG 在内的九家分析公司重申了对该股的买入/跑赢评级。 提供的价格目标范围从每股 18 美元到 40 美元不等。 恒芯ISI 发起 该股在 4 月 19 日以最高 40 美元的目标价成为新的跑赢大市。 那里的分析师认为，这两种资产的潜力：3 期常染色体显性遗传性低钙血症 1 型 (ADH1) 的 Encaleret 和 2 期软骨发育不全的 infigratinib 具有潜力 ‘大片‘ 地位。 他进一步指出，encaleret 解决了未满足的医疗需求，可能优于 BioMarin 制药公司 (BMRN) 药物 Voxzogo，并可能在高峰期带来约 10 亿美元的销售额。 这两种药物加起来可能占峰值销售额约 30 亿美元。 Voxzogo 于 2022 年推出，2023 年第一季度的销售额略低于 8800 万美元，比 2022 年第一季度增长近 350%。

他还指出，用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的 acoramidis 正处于 3 期开发阶段。 acoramidis 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的 3 期注册试验最近完成了入组。 该试验第 30 个月的顶级注册数据计划于今年 7 月下旬公布。

该股票中约有 15% 的流通股目前持有空头。 BridgeBio 在第一季度结束时，其资产负债表上有 4.67 亿美元的现金和有价证券，管理层表示，这些资金将为 2024 年下半年的所有计划活动提供资金。值得注意的是，该公司的首席财务官和首席执行官已经在 2023 年和今年到目前为止，已经出售了价值超过 1000 万美元的股权。

判决书

BridgeBio 有很多活动部件，至少可以说还有一些潜在的关键催化剂。 ADH1 encaleret 的顶级注册试验数据将于 2024 年上半年公布。美国和欧洲大约有 25,000 人受到 ADH1 的影响。 如果获得批准，encaleret 可能是第一个专门用于治疗 ADH1 的疗法。

Infigratinib 看起来像是一种潜在的有价值的资产，目前正处于后期开发阶段。 此外，BBP-398的开发继续在多个方面进行。 最后，BB-418 和 acoramidis 的开发进展顺利。

要说 BridgeBio 有多个 ‘射门得分‘ 是轻描淡写的事情。 我什至没有进入公司的早期基因治疗候选人或其新兴的 RAS 特许经营权。 如果 Evercore 分析师接近目标，那么 Encaleret 和 Infigratinib 的潜力应该值得在 BBIO 中持有少量股份。

该公司的现金消耗非常严重，最近的内幕交易和大量空头股票都值得关注。 正如我们在上一篇关于 BridgeBio 的文章中强调的那样，该公司近年来也遇到了一些挫折。 然而，鉴于该公司有许多潜在和成功的商业化途径，BBIO 继续在多元化的投资组合中至少持有少量股份。 如果收购传闻成真，那只是锦上添花。

历史是一套约定俗成的谎言。“- 拿破仑·波拿巴