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Andrzej Rostek/iStock 来自 Getty Images
PTC 治疗（纳斯达克股票代码：PTCT）周五宣布，欧盟药品监管机构欧洲药品管理局的专家小组建议扩大其与罗氏（OTCQX：RHHBY）合作的治疗药物 Evrysdi 的营销授权，以包括患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿。
埃弗里斯迪目前 欧盟批准用于两个月及以上患者的 SMA 治疗。 EMA 人用药品委员会 (CHMP) 采用所谓的积极意见，批准将其用于两个月以下的儿童。
SMA 是一种神经肌肉疾病，影响大约万分之一的婴儿。 Evrysdi 由罗氏 (OTCQX:RHHBF) 子公司基因泰克在美国销售，设计用于在家口服或通过饲管给药。
“出现症状前的婴儿（患有 SMA）是一个重要的患者群体，他们应该在疾病早期就获得口服、在家进行的治疗，”PTCT 首席执行官 Matthew Klein 表示。
预计欧盟委员会将审查 CHMP 的建议，以便在今年晚些时候发布最终授权决定。
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