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农杆菌/iStock 来自 Getty Images
美国 FDA 周五批准 加速批准百健（纳斯达克：BIIB) 和卫材的 (OTCPK:ESALY) Leqembi (lecanemab)，这是有史以来第二种被批准用于治疗阿尔茨海默病的生物药物。
该疗法预计将在 1 月 23 日那一周。它的批发成本为每年 2.65 万美元，基于每月两次的输液。
虽然获得批准是个好消息，但 Leqembi 是否会在收入方面取得成功还有待观察。 毕竟，这两家公司在 2021 年获得了 Aduhelm（aducanumab）的批准，期望它成为重磅炸弹，结果却被疗效平庸的批评和 2022 年 4 月 CMS 全国覆盖率确定 (NCD) 仅在极少数情况下承保该药物。
事实上，Leqembi 的非传染性疾病——尚未呈现——将对其成功至关重要，因为绝大多数有资格接受治疗的人都是医疗保险登记者。
更重要的是，在 Aduhelm NCD 出现时， CMS 表示 FDA 批准的针对淀粉样蛋白的单克隆抗体——大脑中被认为导致阿尔茨海默氏症的蛋白质——将 仅涵盖在获得监管授权的临床试验中. 为了让 CMS 涵盖 Leqembi，它需要调整这一立场。
对 Lequembi 的全面批准可能有助于 CMS 决定覆盖 Lequembi 。 卫材（OTCPK:ESALF) 周五表示，它将迅速提交一份补充生物技术许可申请，其中包含第 3 阶段 Clarity AD 试验的数据。
另一个潜在的担忧是 Leqembi 的标签. 它适用的患者群体比 Aduhelm 少得多。 对于 Leqembi 来说，它“应该在那些有轻度认知障碍和阿尔茨海默氏症轻度痴呆阶段的人中启动”。
当然，无论处于哪个阶段，医生都可以自由地将 Leqembi 开给任何有阿尔茨海默氏症迹象的人。 然而，处方信息中范围较窄的人群可能会给许多医疗专业人员带来压力。
考虑开 Leqembi 处方的医生的另一个担忧是治疗的安全记录。 该标签包含一条警告，要求在治疗的前 14 周内监测淀粉样蛋白相关成像异常（“ARIA”）——其特征是脑肿胀和出血。
在临床试验期间，一些患者出现了 ARIA。 此外，在12月， lecanemab 与试验中的第三名患者死亡有关.
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院宾夕法尼亚记忆中心联合主任 Jason Karlawish 说，APOE4 基因的存在不仅可以预测一个人脑出血的风险，还可以预测 Leqembi 的有效性。 拥有该基因被认为是阿尔茨海默氏症的遗传风险因素。
Karlawish 指出，来自 Leqembi 试验的数据表明，那些携带 APOE4 基因的人更容易发生脑出血和出血，而且这种药物对他们的疗效也不佳。
“对于决定是否服用这种药物的个人，我相信，我认为，许多像我这样的临床医生认为 APOE4 测试需要成为一种选择，以考虑这是否适合我的药物——以及我的机会有多大受益和遭受风险，”他说。
华尔街似乎看好 Leqembi 的前景，几位分析师周五表示有信心它将获得积极的 NCD。
然而，派珀·桑德勒 (Piper Sandler) 的克里斯托弗·雷蒙德 (Christoper Raymond) 并不在其中。 Raymond 对 Biogen 的评级为中性（BIIB) 表示，他对 Leqembi 的商业成功表示担忧，因为医生接受的不确定性以及每两周需要输液的麻烦。
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