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美国食品和药物管理局周四完全批准了阿尔茨海默氏症药物 Leqembi，医疗保险表示将承担其大部分高额费用，为广泛使用这种药物奠定了基础，该药物可以适度减缓疾病早期阶段的认知能力下降但也存在重大安全风险。
FDA 的决定标志着二十年来首次一种治疗阿尔茨海默氏症的药物获得完全批准，这意味着该机构得出结论，有确凿的证据表明其具有潜在的益处。 但该机构还在该药物的标签上添加了所谓的黑框警告（最紧急级别），指出在极少数情况下该药物可能导致“严重且危及生命的事件”，并且曾出现过脑出血的病例，“其中一些是致命的。”
Leqembi 无法修复认知损伤、逆转疾病进程或阻止病情恶化。 但一项大型临床试验的数据表明，对于症状较轻的人来说，每两周静脉输注一次，这种药物可能会在大约 18 个月的时间里减缓病情下降约 5 个月。
尽管如此，一些阿尔茨海默病专家表示，从医学证据来看，尚不清楚 Leqembi 延缓记忆和认知侵蚀的能力是否足以对患者及其家人产生明显或有意义的影响。 虽然大多数脑肿胀和出血病例都是轻度或中度并且已经解决，但也有一些严重的病例。
宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚大学记忆中心联席主任杰森·卡拉维什博士说：“风险非常明显。”他表示，在仔细评估患者并解释潜在的利弊后，他将开出 Leqembi 处方。 “在最初的几个月内，您的大脑可能会出现少量出血或肿胀，这可能有症状，也可能没有症状，如果不及时发现，可能会导致残疾。”
“相比之下，”卡拉维什博士继续说道，“放慢速度的好处是微妙的。 你不会在相同的时间内感受到你的认知或功能的变化。”
尽管 Medicare 将承担 Leqembi 26,500 美元费用的 80%，但患者仍需承担数千美元的自付费用。
日本制药公司卫材 (Eisai) 领导了 Leqembi（发音为 le-KEM-bee）的开发和测试。 卫材正在与美国公司百健（Biogen）合作并分享利润，该公司是备受争议的阿尔茨海默病药物 Aduhelm 的制造商，以实现其商业化和营销。
FDA 对 Aduhelm 的批准受到了严厉批评，因为潜在益处的证据尚无定论，一项试验显示下降速度略有放缓，但另一项试验则显示没有放缓。 在批准之前，一个独立顾问委员会和 FDA 高级官员委员会表示，没有足够的证据表明它有效。 许多医疗中心拒绝开 Aduhelm 处方，而医疗保险只为临床试验参与者提供保险，这极大地限制了其可用性。
阿尔茨海默病专家表示，支持 Leqembi 的证据更加明确。
Leqembi 将适用于患有轻度痴呆症或阿尔茨海默病前期（称为轻度认知障碍）的患者。 FDA 标签指示医生不要在没有进行测试以确认患者体内积累了淀粉样蛋白的情况下对患者进行治疗，淀粉样蛋白是 Leqembi 攻击的阿尔茨海默氏症的一个标志。
据估计，美国约有 150 万人正处于阿尔茨海默病的早期阶段。 还有更多人（大约有 500 万人）已经进步太多，没有资格获得 Leqembi。 卫材诚信执行副总裁 Alex Scott 表示，该公司建议患者一旦患上中度阿尔茨海默病，就停止使用 Leqembi。
阿尔茨海默氏症专家表示，他们将告知一些患者，他们出现脑肿胀和出血的风险更大，包括服用血液稀释剂的患者、大脑中出现超过四次微小出血的患者以及携带与阿尔茨海默氏症相关的基因突变（APOE4）的患者。
携带两个 APOE4 突变拷贝的人（约占阿尔茨海默病患者的 15%）面临的风险非常高，以至于 FDA 的黑盒警告建议所有患者都进行基因检测，以评估其安全风险，并指出携带两个 APOE4 拷贝的患者副本更容易出现“有症状的、严重的”脑出血或肿胀。
黑框警告将适用于所有攻击淀粉样蛋白的单克隆抗体药物，如 Leqembi。 Leqembi 是第一个获得完全批准的公司，但其他公司正处于不同的开发阶段。
该警告没有提及正在服用血液稀释剂的患者，但 Leqembi 的标签称，在考虑是否给 Leqembi 患者服用血液稀释剂时“应格外小心”。
FDA 在一项名为“加速批准”的计划下为 Aduhelm 开了绿灯，该计划可以授予在特定标准下具有不确定益处的药物，包括该公司进行另一项临床试验。 Leqembi 一月份获得了加速批准，但这种状态意味着医疗保险只会在有限的情况下承保该药物。
FDA 决定完全批准 Leqembi，这意味着 Medicare 将为符合条件的患者提供承保。
尽管如此，一些患者仍无法负担 Medicare 未承保的 20% 费用，每年可能约为 6,600 美元。 一些专家估计，包括医疗就诊和所需的定期脑部扫描费用（其中一些费用将获得医疗保险报销），每年的治疗费用可能约为 90,000 美元。
最近的一项研究估计，为约 85,000 名患者提供药物和必要服务，医疗保险每年将花费 20 亿美元，如果患者人数达到约 216,000 人，则费用将攀升至 51 亿美元。 研究称，这可能会导致所有医疗保险受益人的保费增加，而不仅仅是那些接受 Leqembi 的人。
卫材美国业务董事长兼首席执行官 Ivan Cheung 在接受采访时估计，头三年将有约 10 万名患者接受该药物。
医疗保险机构增加了一项要求，要求开 Leqembi 处方的医生在接受该药物治疗之前和期间提交有关每位患者的医疗信息。 该机构表示，这些信息将保存在患者登记处并进行评估，以了解有关 Leqembi 的益处或危害的更多信息。
“根据 FDA 的决定，CMS 将广泛覆盖这种药物，同时继续收集有助于我们了解该药物如何发挥作用的数据，”医疗保险和医疗补助服务中心管理员 Chiquita Brooks-LaSure 在一份声明中表示。
阿尔茨海默氏症协会等一些倡导团体批评了注册要求，称其为不必要的访问障碍。 但医学专家表示，登记计划很常见且易于遵守。 他们担心的是，登记处不会将 Leqembi 患者与其他患者进行比较，因此无法确定 Leqembi 是否会减缓认知能力下降。
FDA 周四的批准基于一项大型试验，该试验表明接受 Leqembi 的患者在 18 个月内病情下降速度比接受安慰剂的患者慢 27%。 在评估记忆和解决问题等功能的 18 分认知量表中，接受药物治疗的人和服用安慰剂的人之间的差异很小，不到半分。 一些阿尔茨海默氏症专家表示，为了使病情衰退的减缓具有临床意义，或者让患者和家属注意到，两组之间的差异必须至少为一分。
Leqembi 患者在认知和日常功能的三项次要指标上下降得更慢，Leqembi 的生物标志物数据通常比安慰剂更强。 专家表示，所有这些措施都朝着同一个方向努力，强化了这种药物可以造福患者的想法。
尽管如此，由卫材科学家共同撰写的《新英格兰医学杂志》上发表的一份数据报告得出的结论是，“需要更长时间的试验来确定疗效和安全性。”
三名临床试验参与者出现脑肿胀和脑出血死亡的报道引发了人们对安全性的担忧，其中两人正在接受血液稀释剂治疗。 卫材表示，目前尚不清楚 Leqembi 是否导致了他们的死亡，因为这些患者有复杂的医疗问题。
南加州大学阿尔茨海默病中心主任 Lon Schneider 博士说：“你获得的好处很小，但也有一定的严重不良事件风险，必须平衡两者。”他表示，他将开 Leqembi 处方。来仔细评估患者。
“如果它的功效更大，我们就不会过多地谈论不良事件，因为我们会看到明显的好处，”他补充道，“我认为很多人会看到这一点，并说这不值得付出努力，不值得。”每月输液两次。”
卡拉维什医生说，患者和家属面临的决定将很复杂。 由于符合条件的患者只有轻微的认知能力下降症状，一些人可能会选择服用任何可能延长相对功能阶段的药物，而另一些人可能只有在受损严重得多的情况下才认为值得冒这种药物的风险。
卡拉维什博士说，最近的一名患者拒绝接受潜在治疗的评估，这表明“我想要更多的好处，但我看不到其中的价值。”但是，他说，“不过，我还有其他患者，他们会说，你的意思是你可以给我一种可以减缓病情的药物吗？
在试验中，近 13% 接受 Leqembi 的患者出现脑肿胀，且大多为轻度或中度，而接受安慰剂的患者只有不到 2% 出现这种肿胀。 大多数脑肿胀不会引起任何症状，通常在开始使用后很快出现，并在几个月内消退。 大约 17% 的 Leqembi 患者出现脑出血，而接受安慰剂的患者这一比例为 9%。 脑出血最常见的症状是头晕。
总体而言，结果表明，与 Aduhelm 试验中的患者相比，脑出血和肿胀的风险显着降低。
哈佛医学院研究药物监管和使用的医学教授 Jerry Avorn 博士表示，医生会感受到患者、家庭和倡导组织开出 Leqembi 处方的压力。 他说，医疗机构还将获得“巨大的经济激励”，因为医疗保险报销“他们可以花在社会工作者和医疗保险不会报销的所有其他事情上”，并补充说“任何经济上自尊的记忆中心都是将把这视为一笔意外之财。”
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