FDA 完全批准 Leqembi，第一种被证明可以减缓阿尔茨海默病的药物 : Shots

美国食品和药物管理局已完全批准 Leqembi，这是第一个被证明可以减缓阿尔茨海默病的药物。

安德鲁·哈尼克/美联社

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美国食品和药物管理局已完全批准 Leqembi，这是第一个被证明可以减缓阿尔茨海默病的药物。

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美国食品和药物管理局已完全批准第一种被证明可以减缓阿尔茨海默病的药物。

这一行动意味着 Leqembi（通用名为 lecanemab）应广泛纳入联邦 Medicare 健康保险计划，该计划主要服务于 65 岁及以上的成年人。 因此，更多处于疾病早期阶段的人将能够获得这种药物，并且能够负担得起。

“这并不能阻止这种疾病或逆转它，”博士说。 Sanjeev Vaishnavi，宾夕法尼亚大学记忆中心临床研究主任。 “但它可能会减缓疾病的进展，并可能让人们有更多有意义的时间与家人在一起。”

FDA 审查的研究显示，在治疗 18 个月后，Leqembi 似乎可以减缓记忆力和思维能力下降约 27%。 它还显着减少了阿尔茨海默病患者大脑中容易形成的粘性β-淀粉样蛋白斑块。

“我们正在针对这种疾病的实际病理学进行研究，这非常令人兴奋，”瓦什纳维说。

阿尔茨海默氏症协会主席兼首席执行官乔安妮·派克 (Joanne Pike) 表示，仅仅谈论治疗方法“对于阿尔茨海默氏症的整体病因来说就令人难以置信”。

Leqembi 来自日本制药公司卫材 (Eisai) 及其美国合作伙伴百健 (Biogen)。 两家公司表示，Leqembi 每年的成本约为 26,500 美元。

一月份，该药物获得了 FDA 的加速批准，因为它能够从阿尔茨海默氏症早期患者的大脑中去除β-淀粉样蛋白物质。 完全或传统批准反映了 FDA 的评估，即 Leqembi 还有助于保存记忆和思维。

同样在一月份，医疗保险和医疗补助服务中心宣布将在 Leqembi 获得 FDA 全面批准的同一天扩大其覆盖范围。 这应该意味着该药物现在将覆盖大多数具有认知问题早期迹象和淀粉样蛋白水平升高的医疗保险患者。

覆盖范围更广，用途有限

到目前为止，Medicare 只为某些临床试验中的患者支付 Leqembi 费用。

根据扩大的覆盖范围，一百万或更多的医疗保险患者是该药物的潜在候选者。 但在未来一年左右的时间里，真正获得它的人可能会少得多。

瓦什纳维说，原因之一是该药物可能存在危及生命的副作用。

“我认为 [patients] “他们有点警惕，因为他们听说大脑出血或肿胀，”瓦什纳维说。“他们很担心，我认为这是理所当然的。”

派克说，另一个限制因素是美国医疗保健系统根本没有准备好诊断、治疗和监测大量阿尔茨海默病患者。

Leqembi 需要进行初步测试以确定大脑中的淀粉样蛋白水平，每隔一周进行静脉输注，并定期进行脑部扫描以检测副作用。

“我们没有足够的专家了解如何提供这种治疗，”派克说。 “我们没有足够的有知识和信心的初级保健医生来提供转诊。”

但与不幸的前任相比，莱肯比确实得到了更多医生和付款人的支持。

2021 年，FDA 有条件批准了一种名为 Aduhelm 的药物。 它还可以去除大脑中的淀粉样蛋白。

但目前尚不清楚 Aduhelm（也称为 aducanumab）是否能减缓记忆和思维的丧失。 所以很多医生都拒绝开这个药。 除某些临床试验中的患者外，医疗保险拒绝承保这种昂贵的药物。

Leqembi 不应该有这些问题。

“你真的没有什么可失去的”

“看来科学界和临床医生界都了解 Leqembi 与 Aduhelm 此刻的区别，”派克说。

科学家们对 Leqembi 的了解很大程度上要归功于密苏里州圣查尔斯市的肯·贝尔 (Ken Bell) 和苏珊·贝尔 (Susan Bell) 等人。

70 岁的苏珊大约四年前开始出现阿尔茨海默病的迹象。 因此，她参加了圣路易斯华盛顿大学的 Leqembi 临床试验，并从那时起就一直服用该药物。

然而，这种药物并没有阻止这种疾病。

“当然，她的认知能力等方面有所下降，”肯说。

但苏珊的衰退相对缓慢。 这对夫妇仍然可以旅行和打高尔夫球，这可能表明药物正在发挥作用。

肯说，“我们没有足够的经验，就像医务人员一样，无法知道如果没有这种药物会发生什么”。

尽管如此，苏珊认为其他处于阿尔茨海默病早期阶段的人应该尝试 Leqembi。

“我会告诉他们，‘放手去做吧，’”她说，“因为你真的没有什么可失去的。”