[ad_1]
美国食品和药物管理局周二批准了第一种用于罕见遗传性神经系统疾病 ALS 的药物，尽管该药物的有效性尚不确定。
该决定反映了该机构在批准治疗患有严重疾病且选择很少（如果有的话）的患者时更加灵活。
将该药物推向市场的制药公司 Biogen 表示，该药物的定价“将在与最近推出的其他 ALS 治疗药物相当的范围内”。 去年批准的 ALS 疗法每年定价 158,000 美元。
这种药物在科学上被称为 tofersen，将以 Qalsody 的品牌名称销售，它针对的是一种名为 SOD1 的基因突变，该基因每年在美国诊断出约 6,000 例 ALS 病例中，约有 2% 存在这种突变。 在任何特定时间，预计美国只有不到 500 人符合资格。
该机构通过一项政策授权治疗，该政策允许药物在某些情况下在有确凿证据证明其有效之前快速进入市场。 百健（Biogen）将被要求提供来自正在进行的临床研究的确证证据，以保持该药物在市场上的地位。
该决定是第一次有条件批准用于 ALS 或肌萎缩性侧索硬化症的药物，这种疾病通常会在几年内导致瘫痪和死亡。 只有不到一半符合 Qalsody 条件的患者在诊断后存活超过三年。
该批准基于该药物可以显着降低与神经细胞损伤有关的蛋白质水平的证据。 百健（Biogen）辩称，这些结果很有可能对患者有所帮助，尽管该药物在临床试验中并没有显着减缓疾病的进展，这是通过患者说话、吞咽和进行其他日常生活活动的能力来衡量的.
尽管其获益存在不确定性，但人们普遍认为 Qalsody 的批准比 Biogen 的另一种药物 Aduhelm 的批准更合理。 尽管缺乏证据证明 Aduhelm 有效，但当 FDA 于 2021 年批准它用于治疗阿尔茨海默氏症时，Aduhelm 引发了强烈抗议。
在上个月的一次会议上，FDA 的一个独立顾问小组一致建议该机构有条件地批准 Qalsody，尽管大多数顾问的结论是没有令人信服的证据表明它是有效的。
ALS 患者和宣传团体为这种药物发起了一场慷慨激昂的运动。 FDA 官员上个月写道，他们评估此类药物的方法受到该机构“与患者及其护理人员的互动的影响，这些患者和他们的护理人员描述了他们愿意接受有效性的不确定性，以换取更早获得急需的药物。”
患者每隔几周接受一次 Qalsody 作为椎管注射剂。 人们发现该药物通常是安全的，尽管少数患者会出现脊髓炎症。
在 Qalsody 之前，美国只有三种 ALS 药物获得批准，而且它们并没有显着改变疾病的进程。
[ad_2]
Source link
