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乙iogen Inc. 用于治疗一种罕见的肌萎缩侧索硬化症的药物获得美国监管机构的批准，标志着针对这种无法治愈的瘫痪疾病的特定遗传原因的治疗首次获得批准。
美国食品和药物管理局通过加速批准途径批准了这种名为 Qalsody 的药物，这意味着百健（Biogen）必须进行更多研究以确定其优势，才能继续在市场上销售。 该批准于周二在该机构的网站上披露。
ALS，有时称为卢伽雷氏病，会破坏控制随意肌肉运动（包括呼吸）的神经细胞。 据疾病控制和预防中心估计，美国约有 31,000 人患有这种疾病。 每年大约有 5,000 名新患者被诊断出患有 ALS。 FDA 估计在美国只有不到 500 名患者患有 Biogen 药物治疗的 ALS。
Qalsody 的获批对百健（Biogen）和合作伙伴 Ionis Pharmaceuticals Inc 来说是一段充满挑战的旅程。在后期试验未能证明该药物能减缓疾病后，两家公司没有进行第二次更大规模的试验来确认该药物是否有效。 FDA 工作人员在 3 月份的一份报告中表示，鉴于这种疾病的罕见性，第二次试验“似乎不可行”。
相反，百健（Biogen）基于该药物降低与脑损伤相关的血液蛋白水平，通过加速批准途径申请了批准。 在 3 月份的一次咨询委员会会议上，Qalsody（前身为 tofersen）获得了独立顾问小组的部分支持。 他们表示，该公司尚未证明这种药物有效，但他们一致认为，减少蛋白质含量是一种有希望的迹象，表明这种药物可以帮助患者。
“今天也标志着 ALS 研究的一个关键时刻，”百健（Biogen）的首席执行官克里斯托弗·维巴赫（Christopher Viehbacher）在获得批准后的一封电子邮件声明中说。 “我们相信这一重要的科学进步将进一步加速 ALS 的创新药物开发。”
纽约时间下午 2 点 03 分，Biogen 的股价下跌了 3.5%，而 Ionis 的股价上涨了 0.5%。
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