[ad_1]
在一项大型研究中，实验药物 lecanemab 能够减缓阿尔茨海默氏症，但不能阻止它。 一些研究人员认为该药物将成为第一个帮助许多患者的药物； 其他人有问题。
Cemile Bingol/盖蒂图片社
隐藏标题
切换字幕
Cemile Bingol/盖蒂图片社
在一项大型研究中，实验药物 lecanemab 能够减缓阿尔茨海默氏症，但不能阻止它。 一些研究人员认为该药物将成为第一个帮助许多患者的药物； 其他人有问题。
Cemile Bingol/盖蒂图片社
一种对阿尔茨海默氏症患者有益的药物正在治疗这种疾病的医生中引起轰动。
该药物是一种名为 lecanemab 的单克隆抗体，主导了上周在旧金山举行的阿尔茨海默病临床试验会议。
在会议上，研究人员介绍了一项针对近 1,800 名阿尔茨海默氏症早期患者的研究结果。 服用 lecanemab 18 个月的患者记忆力和思维能力下降 27%。
这项研究由卫材制药公司出资，该公司正在与美国百健公司合作开发 lecanemab。
“有一种兴高采烈的感觉，就像这是抗击阿尔茨海默氏病的一个里程碑，”凤凰城班纳阿尔茨海默氏症研究所执行主任埃里克雷曼博士说。
“我们非常兴奋，我们终于有了一些东西，”负责波士顿布莱根妇女医院阿尔茨海默病研究和治疗中心的 Reisa Sperling 博士说。 “这不是治愈方法，但它确实是一个新的开始。”
阿尔茨海默病协会首席科学官玛丽亚·卡里略 (Maria Carrillo) 说，科学活动变成了“庆祝会议”。 “数据无疑是积极的。”
不过，其他科学家表示，这种药物的益处不大，而其风险（包括脑肿胀和出血）却很大。
美国国立卫生研究院下属国家衰老研究所的神经学家 Madhav Thambisetty 博士说：“对于一种有一些副作用的药物来说，这是一个非常小的效应量，”包括脑萎缩。 此外，他说，它减缓疾病的证据“远非令人信服”，并补充说他的观点是他自己的观点，而不是 NIH 的观点。
漫长而曲折的道路
lecanemab 的明显成功来自于其他旨在减缓或阻止阿尔茨海默氏症的类似药物数十年来的挫败感。
与许多其他药物一样，Lecanemab 含有实验室制造的单克隆抗体，旨在从大脑中去除一种叫做 β-淀粉样蛋白的物质。 β-淀粉样蛋白是一种蛋白质，它倾向于在阿尔茨海默氏症患者的大脑中形成团块，并最终导致粘性斑块成为该病的标志。
但是，一长串针对β-淀粉样蛋白的抗体未能减缓与阿尔茨海默氏症相关的记忆力和思维能力下降。 事实上，许多药物都失败了，以至于一些研究人员开始质疑所谓的淀粉样蛋白假说——淀粉样蛋白是导致记忆力和思维能力下降的脑细胞损失的主要原因。
只有一种淀粉样蛋白抗体获得了美国食品和药物管理局的批准，并且一直深陷争议之中。
Aducanumab 以 Aduhelm 的名义上市，于 2021 年获得 FDA 的有条件批准，尽管关于它是否为患者带来益处的证据相互矛盾。 此举是在建议该机构投票反对批准的专家委员会之后做出的。
从那时起，联邦医疗保险计划决定只为参加临床试验的患者提供 Aduhelm 治疗。 由于该决定和对该药物的广泛负面宣传，很少有患者接受它。
可靠的结果，但有警告
lecanemab 的结果更加清晰。
“它对一系列对家庭和家庭护理人员很重要的认知和功能测量产生了影响，”雷曼说。 “如果它没有得到 FDA 的完全批准，我会感到惊讶”。
该机构预计将在 2023 年初考虑有条件批准，并在今年晚些时候考虑全面批准。 如果获得批准，lecanemab 很可能仅限于阿尔茨海默病早期阶段的人群。 在 600 万患有这种疾病的人中，他们约占 200 万。
但是，对于 lecanemab 和大多数其他从大脑中去除淀粉样蛋白的药物，存在挥之不去的安全担忧。 最常见的问题是称为 ARIA 或淀粉样蛋白相关成像异常的病症。
在服用淀粉样蛋白药物的人的脑部扫描中经常可以看到两种形式的 ARIA。 一种形式涉及肿胀，另一种形式涉及出血。
在 lecanemab 研究中，超过 12% 的服用该药物的人出现肿胀，超过 17% 的人出现出血。
“这听起来非常戏剧性，脑部肿胀或脑部出血，”加拿大多伦多记忆项目的医学主任 Sharon Cohen 博士说，该项目是一直在测试 lecanemab 的地点之一。 但她说，现实并不那么令人担忧。
“随着时间的推移，我们了解到只有极少数人会出现症状，”科恩说，“当出现症状时，它们通常是短暂的、轻度到中度的，并且会消退。”
但在极少数情况下，患者可能会出现脑损伤甚至死亡。 到目前为止，已有两例死亡与 lecanemab 有关，尽管这两名患者都患有可能导致该结果的其他疾病。
Cohen 说，服用血液稀释剂或具有导致大脑中淀粉样蛋白水平非常高的基因的人患 ARIA 的风险似乎更高。 因此，她说，“对于有些患者来说，这不是一种好的疗法。”
Lecanemab 和其他去除淀粉样蛋白的药物还有另一个更神秘的副作用：它们似乎会导致大脑萎缩。
这涉及包括 Thambisetty 在内的科学家。
“脑萎缩代表疾病进展，”他说。 “让我有点担心的是，这些药物可能会恶化退化过程。”
阿尔茨海默氏症本身会导致大脑萎缩，这是神经元死亡的迹象。 因此，Thambisetty 希望阿尔茨海默氏症药物能够限制萎缩，而不是加速萎缩。
梅奥诊所的 David Knopman 博士也是如此。 “它正朝着错误的方向发展，”他在阿尔茨海默氏症会议的一个小组会议上说。
Thambisetty 希望卫材公布其研究 lecanemab 期间发生的脑容量变化的详细信息。
“药物开发人员和研究人员有责任尝试证明这些变化是良性的，并不代表重大的不良事件，”他说。
其他科学家指出，治疗癌症等疾病的药物通常有严重的副作用。
“我认为很多 [Alzheimer’s] 患者和他们的医生将愿意承担一些风险，”Sperling 说。我们的工作是将风险降至最低。”
[ad_2]
Source link
