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生物制药公司 Ocean Biomedical, Inc.（纳斯达克股票代码：OCEA）于周四宣布致力于为 Hermansky-Pudlak 综合征 (HPS) 开发可行的治疗方案。 该公司披露了其计划将其肺纤维化候选药物 OCF-203 作为治疗 HPS 引起的致命性肺纤维化疾病的药物。
OCF-203
该公司治疗肺纤维化的重点是用 OCF-203 抑制几丁质酶 1 (Chit1)。 Chit1 还与硬皮病相关的间质性肺病以及博来霉素和 IL-13 诱导的肺纤维化有关。 实验表明，OCF-203 能够将胶原蛋白的积累降低 85-90%。
Ocean Biomedical 的科学联合创始人 Jack A. Elias 博士及其在布朗大学的同事的研究结果揭示了治疗 HPS 患者肺纤维化病症的可能选择，特别是 HPS-1 和 HPS-4，它的最致命的形式。
“我一生的工作一直集中在照顾肺部疾病患者上，很难看到许多这些疾病可用的治疗选择有限。 我们正在努力改变这种状况，我们对这种独特治疗途径的广泛治疗潜力感到非常兴奋，”Elias 博士说。
扩展应用
Ocean 的抗纤维化平台旨在针对特发性肺纤维化 (IPF) 和 Hermansky-Pudlak 综合征等疾病的重大未满足需求，它有可能进一步扩展到硬皮病、酒精性肝病、NASH 和肾衰竭等其他领域。
IPF 是一种肺部疾病，影响全球每 100,000 人中约有 15 人，而 HPS 是一种罕见的遗传病，影响全球每 750,000 人中约有 1 人。 由于 IPF 和 HPS 都被《孤儿药法》归类为“罕见病”，因此它们有资格获得潜在的孤儿药指定，Ocean Biomedical 表示，考虑到这两种患者群体，它正在朝着 OCF-203 的 IND 申请迈进。
首席执行官 Elizabeth Ng 表示：“我们很高兴看到我们的抗纤维化平台产生了强劲的成果，我们很自豪能够推动它们向前发展，尤其是对于目前没有有效治疗选择的 HPS 等疾病的患者。”海洋生物医学。
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