Prime Medicine 股票：基因编辑 IPO

软件质量保证工程师知道没有所谓的“无缺陷”软件。 这一切都是为了判断何时没有一个突出的缺陷符合标准。 即使是构成人体的神奇系统也会出错。 “遗传疾病是一种完全或部分由 DNA 序列偏离正常序列的变化引起的疾病，”NHGRI 说。 大约 5,000 种疾病是由 DNA 突变引起的，可以通过编辑导致问题的基因来纠正这些疾病。 简而言之，这就是基因编辑投资理论，这就是为什么投资者一直在仔细研究 27 只基因股票的名单，试图选择赢家。 今天，我们将着眼于我们雷达上的第 28 种基因编辑股票——Prime Medicine (PRME)——它最近宣布了一项计划 一世初始 p公开的 ○整流罩 (首次公开募股）。

我们相信 Prime Editing 技术有可能在一次治疗后提供终生治愈。

学分：Prime Medicine

关于 Prime Medicine 股票

在我们最近关于 Beam Therapeutics (BEAM) 的文章中，我们谈到了 Prime Medicine 如何筹集 3.15 亿美元为世界带来“prime editing”，这是一种新的基因编辑技术，有可能解决 90% 以上的已知致病突变. 与往常一样，最新的基因编辑技术总是被誉为最伟大的。 Prime Medicine 认为，虽然每种基因编辑技术都不同，但阻止一种或多种现有技术广泛解决遗传疾病的障碍包括：

• 他们可以进行的编辑类型的限制
• 他们可以进行编辑的单元格类型的限制
• 基因校正精度的限制
• 依赖双链断裂
• 无法在其生理位点纠正突变基因

Prime 即将推出包含 18 种治疗方案的产品组合，分为四个不同的类别。

• 即时目标指示：特意选择作为可能最快、最直接的途径来证明 Prime Editing 在患者中的技术成功。
• 分化目标适应症：使用以前无法创造的疗法解决严重遗传疾病的根本原因，特别是使用其他基因编辑方法。
• “蓝天”指示：旨在推动 Prime Editing 的新技术和创新技术发展，并将其应用扩展到稀有基因之外。 较低的优先级。
• “向染色体前进”的方法：纠正特定基因的全部突变的总体愿景。 此类别与其他战略指示类别重叠。

第一类是我们最感兴趣的。Prime Medicine 需要证明他们的技术平台可以成功地提供批准的治疗方法，就像每家急于成为第一个治愈疾病的基因编辑公司一样。 要被视为一个生产治疗药物的平台，尽快推出一个平台非常重要。 您可以在下面看到他们的管道，我们在其中重点介绍了该公司表示他们主要关注的两种疗法，一种是他们与 Beam Therapeutics 共同开发的镰状细胞病治疗方法。

正如你在上面看到的，有一种疗法被批准为 我调查性的 ñew D小地毯 （IND) 对正在开发的 18 种候选药物中的每一种来说都是重要的下一步。

IND提交的重要性

Prime Medicine 的技术与其他技术一样受到质量保证措施的约束。 S-1 文件谈到了他们如何改进它以开始寻求 IND 申请。

我们一直专注于在内部开发制造流程并与供应商合作，以确保临床前研究和 IND 提交所需的 Prime Editor 组件的质量。

他们声称已经达到了可以通过 IND 提交的质量水平，这是我们正在关注的下一个里程碑。

IND 是 FDA 的一项豁免，允许未经批准的候选产品在州际贸易中运输，用于临床试验试验。 IND 文件也可作为 FDA 授权向人类管理研究产品的请求。 FDA 要求在每个 IND 提交后有 30 天的等待期来审查 IND，以确定人类研究对象是否会面临不合理的健康风险。 在这 30 天期限内的任何时间，FDA 都可以实施临床暂停或部分临床暂停。 在这种情况下，IND 申办者和 FDA 必须在临床试验开始之前解决任何悬而未决的问题。

第一个通过 FDA 挑战的 IND 申请将是对 Prime Medicine 的信任投票，这可能伴随着股价波动（前提是 IPO 通过, 当然）。 根据 Prime 发表的以下声明，第一个候选者似乎是“慢性肉芽肿病”治疗：

基于这些结果，我们将从该计划的领先 Prime 编辑中选择一名开发候选人，并启动 IND 支持研究。

学分：Prime Medicine

在评估了他们的管道候选人的所有技术细节之后（没有强大的技术背景，这些都无法理解 我们的 MBA 没有)，上述评论似乎表明最有可能首先看到 IND 申请的候选人。

束疗法和骨髓疗法

在 IPO 申请日期附近发生了几起值得注意的事件。 第一个是八天前授予的专利，该公司将其描述为“一个重要的里程碑”。

‘770 专利是我们许可专利组合中第一个发布的 Prime Editing 专利，我们相信它将有助于保护我们的 Prime Editing 平台和基因编辑程序管道。

学分：光束疗法

S-1 文件让我们有必要谈论有多少知识产权，以及 Prime 与 Broad Institute 和 Hahvahd 的许可协议的重要性。 “据报道，截至 2019 年 6 月，全球约有 2072 个专利家族与 CRISPR 基因编辑发明及其用途相关，”Prime Medicine 表示，该公司迄今为止已与两家公司——Beam Therapeutics 和 Myeloid 合作。 后者是一家提供 Prime 可能需要扩展其技术适用性的技术的公司，因此它涉及 Prime 支付：

这种基于逆转录转座子的方法是对 Prime Editing 的补充，如果与 Prime Editing 一起成功部署，可以扩大我们技术的适用性，以实现我们更广泛地解决人类疾病的目标。

至于 Beam Therapeutics 和 Prime 之间的关系，由于多种原因，它很复杂。 Prime Medicine的联合创始人——基因编辑领域的世界知名领袖David Liu——恰好是Beam Therapeutics的联合创始人（他还共同创立了 Editas Medicine）。 在此次发行之后，刘博士目前没有成为 Prime Medicine 高级职员或董事的计划：

预计他将根据咨询协议继续为我们提供咨询服务，该协议的当前期限至 2025 年 9 月，并符合先前对 Beam Therapeutics Inc. 的承诺，这可能导致或可能造成利益冲突。 预计他还将保留其在 Broad Institute, Inc.、霍华德休斯医学研究所和哈佛大学的职位和从属关系。

学分：Prime Medicine

碰巧，博德研究所和哈佛是 Prime Medicine 授权知识产权的两家机构，从这笔交易中获益良多。 除了通常的特许权使用费结构外，Prime Medicine 还承诺在 14 年内每年向 Broad 研究所和哈佛捐款 500 万美元，最近的一项修正案指出，作为 Broad 研究所成员和哈佛教员的 David Liu ，可以在他的实验室使用资金。 这就是他可能会致力于下一种基因编辑方式的地方，这种方式将优于其他方式。

另一个事件显示了试图在 Beam 和 Prime Medicine 之间创造更多距离的尝试。 Beam 最初任命其首席执行官 John Evans 为 Prime 董事会成员，但几周前他辞去了该职位。

结论

如果原始人类不参与相互保证的破坏，那么将有一个时间点，所有遗传疾病都可以通过单一治疗治愈。 除非我们在生殖系开始基因编辑，否则这些疗法将用于管理所有出生时携带有害基因突变的人。 有 5,000 种疾病归因于突变，有足够的空间容纳不止一个赢家。 Prime Medicine 在管道进展方面落后于八球，但声称拥有卓越的技术。 如果他们的技术那么好，这意味着他们的管道应该会在几乎没有障碍的情况下取得不错的进展。 在考虑在这里投资之前，我们希望看到更多的临床进展和合作伙伴。

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