Reata Pharmaceuticals：弗里德赖希共济失调的灵丹妙药（纳斯达克股票代码：RETA）

价格就是你付出的代价。 价值就是你得到的。 – 沃伦·巴菲特

在生物技术投资中，正确预测股票的二元事件（即药物批准或大数据发布）至关重要。 换句话说， 批准后，股票通常（但不总是）强劲反弹。 通常情况下，库存会上升到批准。 相比之下，股价几乎总是在失败的事件中大跌。 虽然您不会做出所有正确的预测，但从长远来看，在赔率对您有利时下注将为您带来可观的利润。

话虽如此，我最近预测 FDA 会批准 omaveloxolone 治疗 Friedreich 的共济失调。 与市场的负面预期相反，Reata Pharmaceuticals, Inc .（纳斯达克股票代码：RETA) 在获得批准后的一个交易日内股价上涨超过 198%。 尽管取得了巨大的收获，但仍有 更多催化剂推动进一步上涨。 在这项研究中，我将对 Reata 进行基本面分析，并与您分享我对这种有趣的增长股票的预期。

图 1：Reata 股票图表。

关于公司

像往常一样，我将向新投资者简要介绍公司概况。 如果您熟悉该公司，我建议您跳到后续部分。 Reata 总部位于得克萨斯州普莱诺，致力于药物的创新和商业化，以满足危及生命的孤儿（即罕见）疾病未满足的需求。 我之前注意到，

大多数孤儿病表现出代谢异常的症状。 因此，Reata 的技术针对涉及细胞代谢和炎症的分子途径来解决这些异常具有战略意义。 如下图，Reata的管线体现了美感和匠心，因为它是由两种先进的药物——巴多索隆（Bardo）和omaveloxolone（Oma）堆叠而成。 通过激活名为 Nrf2 的关键转录因子，Bardo 和 Oma 引起了一系列生理效应。 这包括减少炎症和氧化应激以及增强线粒体功能。

图 2：治疗管道。

弗里德赖希共济失调

换档，让我们讨论弗里德赖希的共济失调。 作为一种极其罕见的遗传性和神经退行性疾病，弗里德赖希共济失调（即 FA）是由 FXN 基因沉默引起的，该基因编码驻留在细胞动力室（即线粒体）中的蛋白质 frataxin。 因此，该突变导致线粒体功能缺陷并抑制 Nrf2 表达，从而导致细胞内能量产生受损。

作为一个分支，受 FA 折磨的患者会遭受与其中枢神经系统（即大脑和脊髓）相关的损害。 大脑中受到重创的特定部分是控制身体运动的小脑。 因此，患者会在生命早期出现感觉丧失和不稳定/笨拙的身体运动。

由于其渐进性（以及缺乏治疗选择），患者的生命在 30 多岁时就被过早地剥夺了。 当它激活 Nrf2 时，Oma 可以挽救患者的生命，因为它可以逆转病程。

Skyclarys 批准

如您所知，FDA 最近批准了 omaveloxolone (Skyclarys) 用于治疗 16 岁或以上患者的 FA。 由于没有事先获得批准，这对受这种毁灭性疾病折磨的患者来说是一个历史性的决定。 在将 Skyclarys 提供给年轻患者的努力中，Reta 计划与 FDA 合作，尽快扩大潜在的标签范围。 首席执行官 (Warren Huff) 在评论出色的发展时说，

Skyclarys 的批准是第一个专门用于治疗 Friedreich 共济失调的疗法，对于受这种疾病影响的患者以及他们的家人和护理人员来说，这是一个重要的里程碑。 我们感谢 Friedreich 的共济失调患者、研究人员、美国监管机构以及我们的科学家和员工，是他们使这一批准成为可能。 作为一家公司，这是一个变革性的里程碑，凸显了我们致力于为严重疾病患者开发和商业化新疗法的承诺，这些疗法很少或没有批准的疗法。 我们期待尽快将 Skyclarys 交付给符合条件的患者。

图 3：Skyclary 对 FA 的批准。

与华尔街的负面情绪相反，这个标签非常干净。 没有基于高弓足（即弯曲足）、心血管状态、步行、mFARS 评分（即 FA 的功能评估）和年龄较大的禁忌症或限制。 此外，批准是在没有黑框警告的情况下进行的。 没有这些限制，您可以打赌 Skyclarys 会产生强劲的销售。

图 4：Skyclary 的清洁标签。

如您所知，Skyclarys 是基于一项高质量的第 3 阶段数据和其他支持证据而获得批准的。 如下图所示，使用 Skyclarys 的患者在 mFARS 评分方面获得了稳健的、具有临床意义且具有统计学意义的改善。

如您所知，mFARS 评分是衡量患者功能状态的指标，反映了他们的 FA 疾病进展。 在第 48 周，差距为 2.41 分。 沿着这条轨迹，您可以预期差异会随着时间的推移而扩大。 差异越大，Skyclarys 越有效。

图 5：强大的功效。

预计市场

查看下图，估计美国 FA 患病率为 6.0K 患者。 在这个数字中，有 5000 名患者被医生诊断并接受治疗。 因此，您可以看到总潜在市场（即 TAM）约为 4500 名患者。

在我之前的文章中，我表明到 2030 年，估计 FA 市场将增长到 $2.0B。现在，您可能想知道，如此小的总可寻址市场 (TAM) 如何产生如此强大的市场规模。 如您所知，FA 是一种极为罕见的疾病。 平均而言，孤儿药每年可获得 14 万美元的报销。

保费报销抵消了创新过程的冗长和低成功率。 由于支付保费，您只需将药物卖给少数患者即可产生可观的收入。

图 6：估计市场。

现在，Reata 表示公司将 Skyclarys 的定价定为每年 37 万美元。 在运行一些计算（如下所示）时，您可以清楚地看到销售额是多么可观。 也就是说，如果 Skyclarys 只覆盖 1000 名患者，它可以带来 3.7 亿美元的收入。 在 3000 名患者中，该药物将成为重磅炸弹。

鉴于这种疾病在没有药物的情况下的致命性（以及 Skyclarys 在垄断市场上运作的事实），它很可能很容易惠及至少 3000 名患者。 毕竟，如果不进行治疗，患者往往会在 30 多岁时死亡。 因此，不服用一种非常有效的药物是愚蠢的。

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图 7：Skyclarys 的预估收入。

启动准备

在启动过程中，Reata 已经对神经学家（专门治疗神经系统疾病的医生）进行了调查。 值得注意的是，共识表明大约 95% 的医生会在一年内开出 Skyclarys。 此外，多达 50% 的医生会在 1-2 个月内开出该药。 您可以看到，这些压倒性的统计数据有利于 Skyclarys 处方药的强劲增长。

图 8：神经科医生的调查。

在准备发布时，Reata 将利用传统的鞋子/皮革方法以及数字革命。 因此，该公司将在各种社交媒体上开展销售/营销活动，同时将经验丰富的代表派往医生办公室。

图 9：各种启动策略。

好像所有的鸭子都排成一排等待 Reata，您可以看到该公司已经确定了所有医疗保健提供者（即 HCP）照顾 2500 名患者（即 TAM 的一半）。 该公司拥有大约 50-60 名拥有超过 19 年生物技术销售经验的销售代表，准备瞄准 2500 名 HCP 和 14 个共济失调中心以及 9 个 FA CCRN 中心。

虽然你可以说 Reata 的小型销售/营销团队不足以打入这个市场，但我相信有限的患者数量会增加 Skyclarys 营销成功的机会。 毕竟，销售代表接触不到那么多患者。 由于患者很少，您可以想象对强大的销售/营销团队的需求会减少。

图 10：Skyclarys 发射准备工作。

即将到来的催化剂：Skyclarys 销售和标签扩展

如您所知，催化剂是推动生物科技股价上涨的燃料。 在我看来，即将推出的 Skyclarys 和销售增长将是 Reata 最重要的催化剂。 此外，更多标签以及对更多市场的渗透将带来飞跃式的销售增长。

在进入其他市场时，Reata 已于去年第四季度向欧盟提交了营销授权申请（即 MAA）。 因此，您有时可以期待在第三季度获得欧洲批准。 此外，Reata 渴望与 FDA 合作，扩大 Skyclarys 的儿科标签（即 16 岁以下儿童）。 鉴于出色的数据（出色的安全性和强大的功效），您可以看到 Skyclarys 应该可以轻松清除监管障碍。

图 11：增长催化剂。

财务评估

正如您每年都会为自己的健康做一次体检一样，检查您的股票的财务状况也很重要。 例如，您的健康受到“血流”的影响，因为您的股票的生存能力取决于“现金流”。 考虑到这一点，我将评估截至 9 月 30 日的 2022 年第三季度收益报告。

如下所示，Reata 获得了 54 万美元的合作收入，而去年同期为 730 万美元。 由于 Reata 刚刚过渡到商业化阶段的运营商，因此此时收入很少甚至没有收入是正常的。 给公司几年的时间，你应该会看到强劲的销售增长。

除此之外，相应时期的研发（即研发）分别为 4340 万美元和 3940 万美元。 我积极看待 10.1% 的研发增长，因为今天投入的资本明天可以变成巨额利润。 毕竟，您必须种一棵树才能享受它的果实。

此外，净亏损为 7900 万美元（每股 2.16 美元），而同一比较的净亏损为 7180 万美元（每股 1.97 美元）。 扩大的底线折旧是有道理的，因为 Reata 现在正在投资更多的研发以获得未来的回报。

图 12：关键财务指标。

关于资产负债表，有 3.875 亿美元的现金、等价物和投资。 相对于 7100 万美元的季度运营支出，应该有足够的资金来为 2024 年第一季度的运营提供资金。 简而言之，现金头寸相对于消耗率是充足的。

潜在风险

由于投资研究是一门不完美的科学，因此无论其基本优势如何，论文总是存在风险。 更重要的是，风险取决于增长周期。 在其增长周期的这一点上，Reata 主要担心的是公司能否迅速提高 Skyclarys 的销售额。

该公司还可以在加大商业化力度的同时消耗过多的现金。 此外，Skyclarys 可能无法获得 EMA 批准的风险很小。 此外，Bardo 的 H1 AYAME 数据发布可能是负面的。

结论

总而言之，我维持了对 Reata Pharmaceuticals, Inc. 的买入建议，评级为 4.7/5 星。 由于取得了长足的进步，Reata Pharmaceuticals 现在是一家商业化阶段的运营商，最近获得了 FA 的 Skyclarys 批准。 在对任何解决方案的需求都极其强劲的垄断市场中运营，Skyclarys 拥有巨大的前景。 标签非常干净，商业化工作正在进行中。 因此，您可以打赌 Skyclarys 会成为重磅炸弹。 为了充分释放 Skyclarys 的价值，Reata 已经向 EMA 提交了 MAA。 与此同时，另一个分子（Bardo）正在发展。 Reata 的未来看起来更加光明。 而且，天空是 Skyclarys 的极限，因为它为患者带来了希望（首先在美国，然后在全球）。