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通过Getty Images的magicmine / iStock
顶点制药 (纳斯达克：纳斯达克股票代码：VRTX) 是一家以 CF（囊性纤维化）疗法而闻名的大型公司。 然而，它也在基因疗法的生物技术前沿工作。 尽管该公司的股价接近其 52 周高点或 305.92 美元，但与普遍下跌的趋势相反 在医药股方面，我相信它的长期潜力使其对长期投资者具有吸引力。 在本文中，我将重点关注可能最终推高股价的最新消息和潜在的管道发展。 我将首先让读者快速回顾第二季度的结果。
Vertex Pharmaceuticals 2022 年第二季度业绩和会议
Vertex 2022 年第二季度业绩于 8 月 4 日公布。收入快速增长，本季度达到 22 亿美元，比 21 亿美元环比增长 5%，比 2021 年第二季度的 17.9 亿美元增长 22%。由此产生的 GAAP 净收入为 8.11 亿美元或每股摊薄收益 3.13 美元。 Vertex 还报告了 9.3 亿美元的非 GAAP 净收入和 3.60 美元的每股收益。
Vertex 的所有产品收入都来自其囊性纤维化特许经营权。 其较老的 CF 药物 Orkambi、Kalydeco 和 Symdeko 失地。 86% 的收入，即 18.9 亿美元来自 Trikafta 的销售。 这对长期投资者来说是件好事，因为这意味着专利保护到期还需要数年时间。
此外，Vertex 在本季度末拥有 93 亿美元的现金和等价物，但没有债务。 Vertex 有能力向股东支付大量股息，但我预计不会很快。 它可以使用现金从其他公司获得治疗许可或吞并整个公司。 还要注意的是，本季度的研发费用为 6 亿美元，这可以看作是对未来产品的一种投资形式。 有关第二季度 Vertex 的更多详细信息，请参阅分析师通话记录或录音。
MaxCyte 许可和其他最新发展
最新的 Vertex 开发是从 MaxCyte (MXCT) 获得电穿孔平台许可的协议。 它将用于开发exa-cel。 几乎没有公布细节，但 MaxCyte 销售其台式系统的三个版本，所以我猜这个协议是关于扩大生产而不是面向研究的。
2022 年 7 月，Vertex 达成最终协议，以 3.2 亿美元现金收购 ViaCyte，这是一家专注于提供新型干细胞衍生细胞替代疗法作为 1 型糖尿病功能性治疗的私营公司。 Vertex 预计此次收购将于今年晚些时候完成。 同样在 7 月，Vertex 与 Verve Therapeutics 进行了研究合作，专注于发现和开发针对肝病的体内基因编辑程序。 5 月，Vertex 以 6000 万美元现金收购了 Catalyst Biosciences 的补充产品组合和相关知识产权。
Exa-cel基因编辑进展
Exa-cel（exagamglogene autotemcel）旨在治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。 9 月 27 日，Vertex 与合作伙伴 CRISPR Therapeutics (CRSP) 宣布， FDA 已批准 exa-cel 对镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血进行滚动审查。 提交将于 11 月开始，应在 2023 年 3 月结束前完成。Vertex 还计划在今年年底之前提出欧洲申请。 Exa-cel 已经获得 FDA 的快速通道和孤儿药指定。 该疾病的主要试验 CLIMB-111 和 CLIMB-121 已完成入组。 尚未获得完整的试验结果，但在 2022 年 6 月分享了一些结果。所有试验参与者都需要进行后续的开放标签试验。 两项针对患有这种疾病的儿童的 3 期试验现已开放报名。
囊性纤维化特许经营
Vertex 于 2012 年获得 FDA 批准的第一个囊性纤维化药物 Kalydeco。它是第一个治疗潜在疾病而不是疾病症状的 CF 药物。 囊性纤维化是由基因突变引起的，但并非所有患者都有相同的突变。 Vertex 继续推出包括组合在内的新药。 Trikafta 于 2019 年获得批准，可以与约 90% 的 CF 人群合作，因此它一直在帮助新患者并逐渐取代旧疗法。 Vertex 主导着 CF 市场。 我认为这种情况不会很快改变。 随着全球患者的增加，收入应该会继续增长。 在某些时候，患者数量可能会趋于平稳，因此增长只能通过价格上涨来实现，但这至少需要几年的时间。
Vertex 并没有在其 CF 治疗工作中休息。 其用于 CF 的管道包括 VX-121和 VX-561，它们与目前的疗法属于同一小分子类别。 它还在临床前开发中拥有 CRISPR 基因疗法和 mRNA 疗法。
管道的其余部分
在 CF 取得成功后，Vertex 开始构建其治疗其他疾病的管道。 VX-548 适用于急性疼痛。 2022 年 3 月， Vertex 报告了两项 2 期剂量范围急性疼痛研究的积极数据，一项在拇囊炎切除手术后，另一项在腹部整形手术后。 两项研究均达到了主要终点。 Vertex 还打算在 2022 年底之前启动 VX-548 在神经性疼痛中的 2 期剂量范围研究。如果这是一种非成瘾性、有效的疼痛疗法，它可能非常有价值。
VX-147正在开发用于 APOL1蛋白尿性肾病，并处于 2/3 期试验中。 该研究于 2022 年 3 月启动，尚无结果时间表。 第二阶段研究报告了 2021 年第四季度的积极结果。Vertex 认为这是一个价值数十亿美元的机会。
VX-880 处于 1 型糖尿病的 1/2 期。 150 天的数据非常积极。 鉴于 1 型糖尿病的性质，这可能是一种变革性疗法。 然而，FDA 于 2022 年 4 月暂停了该研究的临床试验。该试验已恢复注册。
Vertex 已向 MERCK KGaA (OTCPK:MKGAF) 许可三种药物用于未指明的适应症。 离商业批准最远的是几个临床前项目。 它们包括用于 1 型糖尿病的封装胰岛细胞； 杜氏肌营养不良症的治疗； 和潜在的 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏疗法。 上述最新发展部分中描述的其他获得性疗法尚未在管道页面上显示。
投资者的基因工程问题
我在 bluebird bio 中对 bluebird bio (BLUE) 的 CRISPR 基因疗法进行了相同的分析：Hold，Waiting to see if Revenue Ramps。 现在对管道的这一部分感到兴奋还为时过早。 迄今为止，可通过基因疗法治疗的疾病患者相对较少。 为了收回开发成本，治疗的价格必须定得很高。 虽然从长远来看，与传统疗法相比可以节省资金是有争议的，但从短期来看，付款人可能会犹豫不决。 然后是竞争：蓝鸟还有一种潜在的镰状细胞病基因疗法 Lovo-cel，它正在筹备中。 从长远来看，如果这些疗法在没有重大副作用的情况下起作用，并且如果有些疗法是针对更常见的疾病而开发的，那么这对投资者来说可能是一个富有成果的领域。 但是，我不认为它是 Vertex 在未来 2 到 3 年的重要收入来源。
评估与结论
我一般不喜欢购买接近 52 周高点的股票。 短期来看，最有可能的趋势是回落至较低水平。 从长远来看，我预计 Vertex Pharmaceuticals 将继续从其 CF 特许经营中增加收入。 再加上一大笔现金，我认为从长远来看看起来很棒。 我预计 Vertex 将继续扩大其治疗管道，这将在本十年后半叶增加收入。 尽管我对基因治疗提出了警告，但如果可以将成本降低到对付款人有吸引力的水平，那么从长远来看，这应该会产生相当好的效果。 尽管存在风险，但对于长期投资者而言，我认为潜在的上涨空间很大。 以目前的价格，我可能会继续增持股票，但我也会寻求逢低买入，除非它们是由暴露出的重大问题引起的。 我希望看到派息，但不要指望派息。
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